A síndrome mielodisplásica é um grupo de doenças neoplásicas de origem hematopoiética, caracterizadas por anomalias na função hematopoiética da medula óssea, resultando em graves diminuições no número e função dos glóbulos vermelhos, granulócitos e plaquetas, levando a infecções, tendências hemorrágicas e uma tendência para desenvolver leucemia, também conhecida como pré-leucemia. Quando a doença progride para uma fase intermédia ou avançada, pode causar anemia grave, resultando em palpitações frequentes, fraqueza, tonturas e fadiga, e granulocitopenia e hipofunção graves. Os doentes podem ser propensos a infecções, constipações e outras doenças infecciosas, e frequentemente desenvolvem infecções graves incontroláveis, com cerca de 1/3 dos doentes a morrer de infecções graves. A redução severa da contagem e função plaquetária pode levar a uma marcada tendência para a hemorragia, com equimoses e hematomas subcutâneos, e pode causar hemorragia intracraniana fatal, que pode levar à hérnia cerebral e à morte em casos graves, e nos estádios médio e tardio os doentes têm frequentemente um aumento grave dos gânglios linfáticos do fígado e do baço e hemorragias imparáveis.