Três drogas demonstraram ser eficazes no MDS: 5-azactidina nucleósido, decitabina e lenalidomida, com várias mais em ensaios clínicos. Em ensaios clínicos a taxa de sobrevivência de 2 anos foi melhor no grupo de 5-azactidina nucleósidos do que no grupo de tratamento convencional (50,8 vs 26,2). A decitabina foi menos eficaz em melhorar a sobrevivência, mas melhorou significativamente os sintomas. A lenalidomida é mais eficaz no tratamento da síndrome 5q-syndrome, com alguns efeitos que duram mais de dois anos. Um novo medicamento actualmente em ensaios clínicos é o rigosertib, actualmente utilizado para tratar doentes de alto risco para os quais o nucleósido de 5-azactidina e a decitabina falharam, esperando-se um relatório clínico de Fase III até ao final do ano. Um segundo tratamento sob investigação é a decitabina em combinação com o vorinostato.