Actualmente, a única cura possível para a síndrome mielodisplásica é o transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas.
O princípio geral do tratamento é o de agrupar os pacientes de acordo com o seu prognóstico.
Os pacientes de baixo a médio risco são tratados principalmente para melhorar a função hematopoiética e a qualidade de vida, muitas vezes com terapia de apoio, hematopoiética, medicamentos desmetiladores e imunomoduladores.
Os doentes de alto risco estão principalmente preocupados em atrasar a progressão, utilizando fármacos desmetilantes, quimioterapia e transplante de células estaminais hematopoiéticas.