A talassemia, também conhecida como talassemia, é uma doença sanguínea hemolítica hereditária monogénica com uma elevada prevalência, alto risco e difícil de curar a nível mundial. A China é um país com elevada prevalência de talassemia, com mais de 20 milhões de pessoas portadoras do gene para talassemia só em Guangdong, Guangxi e Hainan. Quando ambos os parceiros são portadores da mutação do gene da talassemia α ou β, os seus descendentes têm 25% de hipóteses de desenvolverem talassemia pesada ou intermédia α ou β. As crianças com anemia grave morrem no período perinatal ou na primeira infância, enquanto as que têm formas intermédias podem perder a sua força de trabalho, causando um pesado fardo às famílias e à sociedade e afectando seriamente a qualidade da população. O nascimento de crianças com talassemia moderada e grave, incluindo no sul do país, é um problema de saúde pública reconhecido em todo o mundo. Como lidar com o grande número de crianças nascidas todos os anos com talassemia e melhorar a qualidade de sobrevivência desta população é um dos desafios não resolvidos da medicina mundial. A patogénese da talassemia baseia-se em mutações ou supressões nos genes que regulam a síntese de proteínas pérola nos cromossomas 11 e 16, resultando na produção de um grande número de glóbulos vermelhos ineficazes, o que eventualmente leva a anemia hemolítica e subsequentemente afecta a função de órgãos vitais, tais como o coração e o baço. Em segundo lugar, o tratamento da talassemia no país e no estrangeiro ainda se baseia na transfusão de sangue combinada com a remoção do ferro como tratamento principal. No entanto, devido à hemólise maciça em β – doentes com talassemia que causa baço gigante e hiperfunção, anemia agravante e outros danos nas células sanguíneas, este tratamento só pode durar, no máximo, uma década. Têm sido feitas tentativas no país e no estrangeiro para tratar a geodistrofia com fármacos tais como agentes alquilantes (hidroxiureia, 5-azacytidina, etc.), butirato e seus derivados, e marilão, que têm limitado a sua utilização na prática clínica devido aos seus efeitos secundários extremamente fortes. Mais uma vez, mencionando o transplante de células estaminais de medula óssea, bem como a terapia genética, embora a direcção de tratamento mais promissora para pacientes com talassemia, é difícil popularizá-la clinicamente e limita-se a casos isolados devido a muitos problemas, tais como restrições à correspondência e fonte de medula óssea, os riscos envolvidos na implementação, o custo elevado e a taxa muito baixa de recombinação homóloga. Como resultado, o tratamento da geodistrofia continua a ser um desafio internacional não resolvido até à data. Por conseguinte, não é aconselhável tentar confiar na artemísia fumada pelo fogo para o tratamento da talassémia. O grupo de investigação liderado pelo Professor Wu Zhikui do Hospital Guang’anmen, Academia Chinesa de Medicina Tradicional Chinesa, baseou-se no Programa Nacional de Pesquisa Básica (“973”) e noutros projectos de financiamento nacional, baseados na teoria de “o rim recolhe a essência para produzir medula e medula para produzir sangue” e na prática clínica. Com base na teoria “os rins armazenam essência para produzir medula e medula para produzir sangue” e na prática clínica, o grupo analisou sistematicamente as causas da doença, os sintomas da medicina chinesa e as mutações genéticas, e propôs pela primeira vez que a teoria de “os rins produzem medula e medula produz sangue” é a base teórica para o tratamento da talassemia na medicina chinesa. É proposto que “deficiência de dotação congénita, deficiência de rim e medula, e falta de fonte de essência e produção de sangue” é o mecanismo central da doença na medicina chinesa. Em comparação com os relatórios clínicos de casos individuais de tratamento da pobreza da Terra no país e no estrangeiro, o grupo alcançou uma eficácia positiva no estudo clínico padronizado do método de tonificação do rim e de benefício da medula óssea no tratamento da pobreza da Terra numa grande amostra numa área de elevada prevalência. Nos últimos anos, foi utilizado um estudo clínico aleatório, duplo-cego, placebo-paralelo controlado e um estudo clínico aleatório, duplo-cego, placebo-paralelo controlado, registado de acordo com requisitos internacionais e avaliado por critérios de diagnóstico e eficácia reconhecidos internacionalmente, bem como um processamento estatístico de terceiros codificados e de terceiros, para avaliar a eficácia clínica da medula Yi e dos grânulos de sangue no tratamento da talassemia, conseguindo uma eficácia reprodutível e positiva A eficácia clínica do Yimelow Blood Granules no tratamento da talassemia foi avaliada utilizando codificação de terceiros e processamento estatístico de terceiros, o que resultou numa eficácia reprodutível e positiva. O que é mais notável é que o tratamento da talassemia com Yimelopoietina pode não só produzir melhores efeitos clínicos durante o período de tratamento, mas também continuar a manter a eficácia durante cerca de 4 meses após a paragem do medicamento; a Yimelopoietina pode retardar o declínio da hemoglobina após transfusão de sangue em doentes com talassemia com elevada transfusão, prolongar o intervalo entre transfusões de sangue e assim reduzir a quantidade de transfusão de sangue, o que pode indirectamente reduzir a acumulação de ferro no corpo e reduzir a utilização de medicamentos para a remoção do ferro, o que tem significado prático para o tratamento clínico da talassemia. Isto tem implicações práticas para a gestão clínica da talassemia. Os métodos modernos de investigação também elucidaram melhor o mecanismo biológico molecular de tonificação dos rins e de benefício da medula óssea no tratamento da talassemia. Combinando as teorias da medicina tradicional chinesa com a ciência e tecnologia modernas, o mecanismo molecular de tonificar o rim e beneficiar a medula no tratamento da geodistrofia tem sido investigado a partir de múltiplos níveis de genes, proteínas e células, e de múltiplas perspectivas do ciclo neuro-endocrino-imune. “Em vez disso, modifica e equilibra a relação da cadeia proteica pérola, regula a expressão dos genes funcionais, reduz os corpos de inclusão de glóbulos vermelhos, melhora o microambiente hematopoiético, activa as células estaminais endógenas, promove a proliferação e diferenciação das células estaminais hematopoiéticas da medula óssea/progenitoras, e afecta as modificações da metilação do ADN. Tanto estudos experimentais com animais como celulares descobriram que os grânulos iimelogénicos podem reactivar o gene da gama-hemoglobina e reiniciar a expressão da hemoglobina fetal, o que não só é muito significativo para o tratamento clínico da talassemia β, como também nos pode ajudar a explorar novos fármacos do composto herbal chinês. Os resultados deste estudo elevaram o nível global do tratamento da medicina chinesa para a talassemia a um novo nível e elucidaram parcialmente a base biológica moderna da “essência do rim”. É utilizado há 25 anos em áreas de alta prevalência e tem sido utilizado por mais de 10.000 pacientes em 13 províncias e no estrangeiro. Tem sido aplicado no Hospital Popular da Região Autónoma de Guangxi Zhuang, no Hospital ligado ao Colégio Médico do Rio Direito, no Hospital Popular da Cidade de Baise e no Hospital 303 do Exército de Libertação do Povo, etc. Ganhou benefícios sociais óbvios e conseguiu transferência inter-regional. Zhang Xinhua, um membro central do grupo, foi nomeado consultor técnico do Plano de Prevenção e Controlo da Talassemia de Guangxi e perito técnico em talassemia, e participou em 31 palestras em cursos de formação sobre técnicas de rastreio e diagnóstico da talassemia e técnicas de diagnóstico pré-natal da talassemia. A equipa do centro especializado em talassemia liderado por Zhang Xinhua realiza regularmente rastreio da talassemia para casais em idade fértil em áreas de alta incidência todos os anos, dá palestras sobre a prevenção da talassemia a nível de base por muitas vezes, e organiza actividades para cuidar de crianças com talassemia. O Professor Shen Ziyin da Universidade de Fudan, um académico da Academia Chinesa das Ciências, comentou que “a realização da medicina chinesa no tratamento da β-talassemia é significativa porque é a primeira vez no mundo que um medicamento é utilizado para alcançar uma eficácia significativa numa doença genética de um único gene sem alterar a estrutura genética mas modificando e regulando a expressão genética e o funcionamento do produto genético sem efeitos secundários e sequelas”. O Professor Chen Kaixian, Académico e Instituto de Ciências Farmacêuticas de Xangai, observou que “a investigação é um projecto líder e vantajoso no tratamento de doenças difíceis na medicina chinesa, e é uma inovação original com características da medicina tradicional chinesa, que já produziu extensos benefícios e impacto social”. Com base no trabalho anterior, continuaremos a realizar investigação aprofundada sob a orientação da teoria da MTC, reforçaremos a cooperação e o intercâmbio internacionais, continuaremos a pôr em prática a eficácia da MTC no tratamento da talassemia, e levaremos o papel da MTC a áreas montanhosas remotas.