De todos os doentes com medulloblastoma, o tratamento de crianças com menos de 3 anos de idade é de longe o mais desafiante e tem o pior prognóstico. Os tumores neste grupo tendem a ser grandes, muitas vezes com disseminação precoce da medula espinal inteira, e a probabilidade de ressecção cirúrgica total do tumor é menor do que em outros grupos. As opções de tratamento actuais estão amplamente divididas em três tipos: Jiang Tao, Departamento de Neurocirurgia, Hospital Tiantan de Pequim
(1): quimioterapia sistémica combinada com parestesias, quimioterapia de alta dose e radioterapia se o tumor voltar; (2): quimioterapia sistémica combinada com radioterapia conformal localizada; (3): quimioterapia sistémica combinada com quimioterapia intracerebroventricular. Devido aos efeitos da radioterapia sobre o desenvolvimento do cérebro e da medula espinal, que podem levar a graves perturbações da memória, capacidade de aprendizagem, personalidade, função da linguagem e audição, as três abordagens utilizam a quimioterapia para atrasar ou substituir o uso da radioterapia tanto quanto possível, e o momento, dose e extensão da aplicação da radioterapia é ainda inconclusivo.
Na primeira abordagem, Grill et al. utilizaram a quimioterapia convencional como terapia de primeira linha, com quimioterapia de alta dose, cirurgia secundária e radioterapia para tumores recorrentes ou disseminados. Na segunda abordagem, Ashley et al. estudaram crianças sem disseminação de tumores e administraram radioterapia conformal (18-23,4 Gy a todo o eixo cerebrospinal e 50,4-54 Gy ao leito tumoral) à fossa craniana posterior após a quimioterapia de indução, seguida de quimioterapia de manutenção em 74 crianças. O EFS de 4 anos para o medulloblastoma D/N foi de 58% ± 8%. Este autor concluiu que a radioterapia conforme à fossa craniana posterior deve ser utilizada rotineiramente, mas não existe uma conclusão clara sobre se a radioterapia é necessária se a criança for do subtipo D/N.
Numa terceira abordagem, Rutkowski et al. utilizaram a administração intracerebroventricular de metotrexato em vez da radioterapia. Neste estudo, as crianças do grupo de risco geral tinham uma EFS e OS de 5 anos de 82% ± 9% e 93% ± 6%, respectivamente, se o tumor fosse totalmente ressecado cirurgicamente, em comparação com 33% ± 14% e 38% ± 15% em crianças com disseminação. O relatório mais recente deste autor incluiu 45 crianças com tumores não propagadores cujo EFS e SO de 5 anos era de 57% ± 8% e 80% ± 6%, respectivamente; com o tipo D/N tendo um EFS e SO de 5 anos de 90% ± 7% e 100% ± 0%, respectivamente [32]. Este autor considerou, portanto, que esta abordagem poderia substituir a utilização da radioterapia se não ocorresse a disseminação de tumores, enquanto que na presença de tumores residuais e de disseminação de tumores, este autor também preferiu a quimioterapia de alta dose. No entanto, a administração intracerebroventricular de metotrexato resultou no desenvolvimento da leucoencefalopatia na maioria das crianças e é a desvantagem mais significativa desta terapia, que ainda requer um acompanhamento a longo prazo dos resultados.