EOI-743 é um novo medicamento promissor para o tratamento da doença da cadeia respiratória hereditária, ou doença mitocondrial. EPI-743 é uma pequena molécula de polifenilquinona cujo principal mecanismo de acção é restaurar os já reduzidos níveis de glutatião nas células de doentes com doença mitocondrial. A US Food and Drug Administration aprovou o EPI-743 para ensaios clínicos em doenças hereditárias da cadeia respiratória geneticamente confirmadas. Os ensaios clínicos de Fase I e de Fase IIa concluídos demonstraram que os pacientes com síndrome de Leigh sobre o medicamento deixaram de progredir, melhoraram os sintomas clínicos e a imagiologia, e não tiveram eventos adversos graves. Está actualmente em curso um ensaio de Fase IIb no qual 30 crianças com doença mitocondrial serão aleatorizadas em dois grupos, um grupo de tratamento que toma o PAV-743 e um grupo de controlo que toma placebo. 6 meses serão permitidos para o grupo de tratamento continuar a tomar PAV-743 durante 6 meses e o grupo de placebo tomar PAV-743 durante 6 meses. EPI-743 Fase IIb critérios de entrada em ensaios clínicos 1. Idade 1-12 anos. 2, Ressonância magnética cefalométrica consistente com a síndrome de leigh. 3, Gravidade moderada da doença com a progressão da doença no ano passado. 4, Consentimento informado do paciente, e autorização de um centro de tratamento autorizado.