Nota: Os medicamentos relacionados não estão necessariamente disponíveis na China, mas muitos estão em ensaios clínicos relevantes e espera-se que venham a beneficiar os doentes no futuro. Doença mitocondrial: EPI-743: EPI-743 é um medicamento de investigação para a doença mitocondrial hereditária, ClinicalTrials.gov Identificador: NCT01642056. É administrado por via oral, atravessa a barreira hemato-encefálica e funciona através da upregulação da actividade das enzimas chave para a síntese e metabolismo energético. O EPI-743 foi administrado para um total acumulado de mais de 130.000 dias humanos (até aos dados de Novembro de 2013) com um perfil de segurança satisfatório. CMT para distrofia muscular peroneal: vitamina C, fenvalerato, olanzapina, bortezomibe, tilosina, baclofeno, naltrexona, sorbitol, ADX71441, etoxiquina.