Arteriopatia e aterosclerose cerebral autossómica recessiva com enfarte subcortical e encefalopatia da substância branca



Descrição geral

A arteriopatia cerebral autossómica recessiva e a aterosclerose com enfartes subcorticais e leucoencefalopatia (CARASIL), ou síndrome de Maeda, é prevalente em jovens e caracteriza-se por calvície, dores lombares e leucoencefalopatia, sendo também referida como leucoencefalopatia tipo Binswanger de início na juventude. É uma doença familiar não aterosclerótica e não amiloide dos pequenos vasos cerebrais causada por mutações no gene HTRA1 no cromossoma 10.

Etiologia

A doença é causada por uma mutação no gene HTRA1 no cromossoma 10, que codifica a serina protease Htra1 com atividade diminuída, afectando a sua transdução de sinal intracelular e causando alterações patológicas como espessamento fibroso da íntima das pequenas arteríolas, perda de um grande número de células musculares lisas na membrana média, adelgaçamento da periferia e oclusão luminal, enquanto os grandes vasos na base do crânio não estão normalmente envolvidos, sem amiloidose e sem depósitos na membrana média. A patogénese específica ainda está a ser estudada.

Sintomas

1) Início: idade precoce, maioritariamente entre os 20 e os 40 anos. É mais frequente no sexo masculino, com um rácio de homens para mulheres de 3,2:1. O primeiro sintoma são perturbações da marcha e fraqueza de um lado dos membros inferiores, ou alterações de carácter, perturbações da memória e sintomas do nervo vestibular. Metade dos doentes apresenta sintomas neurológicos insidiosos, com curso crónico e agravamento faseado, e a outra metade dos doentes começa sob a forma de acidente vascular cerebral, mas com pressão arterial normal.

2. sintomas encefalopáticos: semelhante à doença de Binswanger, as principais manifestações são demência, sinais piramidais, sintomas extrapiramidais e pseudo paralisia medular. A maioria dos doentes começa com amnésia e, gradualmente, desenvolve perturbações da memória, perda da capacidade de cálculo, desorientação, alteração da personalidade e perda do controlo emocional e, numa fase mais avançada, manifesta-se a ausência de fala ou imobilidade e episódios de surdez. Não há afasia, anosognosia, disartria ou desorientação circadiana. Um pequeno número de doentes apresentou sintomas do tronco cerebral, como discinesia oculomotora, vertigens e nistagmo; um pequeno número de doentes apresentou défices motores e um número muito pequeno de doentes apresentou défices sensoriais ligeiros.

3. queda de cabelo: a maioria dos casos pode ter queda de cabelo, aparecendo entre os 10 e os 20 anos de idade. Distribui-se na testa e no topo da cabeça, manifestando-se como rarefação do cabelo ou calvície, com pêlos sudoríparos periféricos normais ou ligeiramente reduzidos. Podem observar-se queratinização da pele, ulceração, dermatose seca e manchas de pigmentação.

4. dor lombar: a maioria dos doentes tem uma história de dor lombar aguda, principalmente causada por hérnia discal lombar, e mais de metade dos doentes tem alterações degenerativas lombares. Em alguns casos, a ressonância magnética mostra degeneração discal e compressão da cauda eqüina e, em alguns casos, pode-se observar a adesão aracnoide da medula espinhal e suspeita de neurofibroma. A migração das vértebras toracolombares é um bom lugar para a hérnia de disco lombar, e é fácil de ser obstruída, o que sugere que a dor lombar não é de forma alguma uma causa única. São observadas patologias da coluna vertebral como a corcunda e a espondilose cervical deformante. A cárie dentária é comum e são observados sintomas como a deformidade de ambos os cotovelos, calcificação dos ligamentos colaterais e palato duro alto.

Exame

1. exame de rotina do líquido cefalorraquidiano

O líquido cefalorraquidiano e o polimorfismo sérico da ApoE e a quantificação da proteína Tau, fragmento β-amiloide, têm significado diagnóstico.

2. exame de neuroimagem

A TC mostrou lesões difusas da substância branca cerebral, núcleos basais e infartos cavernosos da substância branca cerebral, exame de ressonância magnética, imagem ponderada em T2 pode ser vista no extenso sinal alto da substância branca cerebral, núcleos basais, pontes cerebrais e pedúnculos cerebrais podem ser vistos nos pequenos sinais altos dispersos e angiografia por subtração digital (DSA) mais da metade dos casos sem anormalidade, e o restante dos casos pode ser visto nas paredes de pequenas artérias serpentinas, e as artérias grossas podem ser vistas na aterosclerose de alguns casos. O fluxo sanguíneo cerebral é reduzido extensivamente ou predominantemente no lobo frontal, e não há anormalidades nos marcadores relacionados à imunologia, como os anticorpos antinucleares.

Diagnóstico

1. os sintomas aparecem antes dos 40 anos de idade, com atraso mental progressivo (por vezes pausa transitória), sinais do trato piramidal, sintomas extrapiramidais e pseudo paralisia medular, e lesões imagiológicas predominantemente na substância branca subcortical difusa.

2) Calvície ou rarefação capilar generalizada numa idade precoce (10-20 anos).

3. dor lombar aguda recorrente com espondilose deformante ou hérnia de disco.

4. pressão arterial <140mm/90mmHg sem medicamentos anti-hipertensivos.

5. nenhuma doença que infrinja a substância branca do cérebro, como a adrenoleucodistrofia.

Se os 5 itens acima estiverem presentes, é um caso confirmado; se um dos itens 2 ou 4 não estiver claro, e os outros 4 itens estiverem presentes, é um caso provável; se um irmão de um caso confirmado e ambos os pais forem casados nas proximidades, e houver uma manifestação de encefalopatia, ou se houver dois itens 2 ou 3, é um caso suspeito.

Os seguintes itens podem ser utilizados como referências de diagnóstico: (1) antecedentes genéticos de casamento consanguíneo de ambos os pais ou avós; (2) acidente vascular cerebral ou progressão faseada; (3) TC/RM mostrando lesões difusas da substância branca cerebral e enfartes lacunares nos núcleos basais e na substância branca cerebral.

Tratamento

Não existe uma terapia específica para esta doença, e o tratamento com ticlopidina pode parar os ataques de AVC.

Prognóstico

Os doentes geralmente morrem dentro de 10 anos após o início dos sintomas encefalopáticos e podem sobreviver durante 10 a 20 anos com cuidados médicos e de enfermagem melhorados e reforçados.