O ARC-520 é uma nova terapia contendo pequenas moléculas de RNA interferente (siRNA), dirigida ao fígado, desenvolvida pela Arrowhea para o tratamento da infeção crónica pelo vírus da hepatite B. O objetivo é reduzir toda a transcrição do VHB através da interferência com o ARN. Em modelos de chimpanzés e ratos infectados com HBV, observámos reduções nas partículas virais e na expressão de proteínas virais. As proteínas virais (especialmente o HBeAg e o HBsAg) estão associadas à tolerância imunitária, à persistência da infeção e à progressão da doença. As terapias que têm como alvo as proteínas virais podem restabelecer a imunidade do hospedeiro e, assim, promover a seroclearance do HBsAg. Atualmente em fase II de desenvolvimento clínico, o ARC-520 é uma injeção mensal que tem o potencial de curar funcionalmente a hepatite B. A Arrowhead Research está um passo mais perto de obter uma cura para a infeção por hepatite B, de acordo com o Diretor Executivo Anzalone. A empresa divulgou recentemente dados positivos sobre o seu tratamento antiviral experimental. O vírus da hepatite B é 100 vezes mais potente do que o VIH, mas pode ser prevenido com uma vacina, que está disponível desde 1982. No entanto, a vacina é ineficaz para os 400 milhões de pessoas infectadas com hepatite B crónica em todo o mundo. Em muitos casos, os medicamentos existentes para a hepatite B não curam completamente a infeção, mas frequentemente suprimem a replicação viral, obrigando os doentes a tomá-los para o resto das suas vidas. O medicamento da Arrowhead, ARC-520, desmonta vários componentes do vírus da hepatite B e os dados mostram que reduz em mais de 90 por cento uma proteína-chave do vírus que causa a doença, tanto em doentes previamente tratados como em doentes não tratados. “Penso que os nossos dados mostram que estamos a desmontar vários componentes virais e, até agora, não existe nenhum medicamento para a hepatite B que o faça, pelo que penso que temos uma clara vantagem competitiva”, afirmou Anzalone numa entrevista. Os analistas afirmaram que a empresa apresentou dados provisórios positivos “espantosos” para a dose mais elevada do seu medicamento terapêutico, em comparação com os dados relativos a doses mais pequenas que a Arrowhead tinha apresentado anteriormente. Uma dose única de 4 mg/kg foi capaz de atingir um pico de redução de 99 por cento (ou 1,9log) numa proteína viral chave causadora da doença, e os dados mostraram que poderia haver uma redução média de 1,05log em pacientes não tratados anteriormente. “Esperávamos que o limiar de 1 log pudesse ser atingido com doses múltiplas e, de facto, uma única dose de 4 mg/kg foi um resultado fantástico”, afirmou Tenthoff. O medicamento mostrou um bom perfil de segurança e tolerabilidade, e os dados sugerem que pode perturbar substancialmente outras funções virais. Estes resultados levam-nos a concentrar-nos não só no desenvolvimento do ARC-520 em combinação com outros agentes terapêuticos para alcançar uma cura funcional, mas também a prestar especial atenção ao seu desenvolvimento para utilização em doentes não tratados anteriormente”, acrescentou Anzalone. A Arrowhead é especializada em terapias de interferência do ácido ribonucleico (RNAi), que há muito interessam aos programadores porque têm como objetivo “silenciar” certos genes para limitar a produção de proteínas causadoras de doenças, mas que também têm registado frequentes fracassos clínicos. Entretanto, os medicamentos existentes funcionam ligando-se a estas proteínas e tornando-as inactivas. d Research está um passo mais perto de obter um medicamento para curar a infeção por hepatite B, segundo o diretor executivo Anzalone. A empresa divulgou recentemente dados positivos sobre o seu medicamento experimental de tratamento antiviral. O vírus da hepatite B é 100 vezes mais potente do que o VIH, mas pode ser prevenido com uma vacina, disponível desde 1982. No entanto, a vacina é ineficaz para os 400 milhões de pessoas infectadas com hepatite B crónica em todo o mundo. Em muitos casos, os medicamentos existentes para a hepatite B não curam completamente a infeção, mas frequentemente suprimem a replicação viral, obrigando os doentes a tomá-los para toda a vida. O medicamento da Arrowhead, ARC-520, desmonta vários componentes do vírus da hepatite B e os dados mostram que reduz em mais de 90 por cento uma proteína-chave do vírus que causa a doença, tanto em doentes previamente tratados como em doentes não tratados. “Penso que os nossos dados mostram que estamos a desmontar vários componentes virais e, até agora, não existe nenhum medicamento para a hepatite B que o faça, pelo que penso que temos uma clara vantagem competitiva”, afirmou Anzalone numa entrevista. Os analistas afirmaram que a empresa apresentou dados provisórios positivos “espantosos” para a dose mais elevada do seu medicamento terapêutico, em comparação com os dados relativos a doses mais pequenas que a Arrowhead tinha apresentado anteriormente. Uma dose única de 4 mg/kg foi capaz de atingir um pico de redução de 99 por cento (ou 1,9log) numa proteína viral chave causadora da doença, e os dados mostraram que poderia haver uma redução média de 1,05log em pacientes não tratados anteriormente. “Esperávamos que o limiar de 1 log pudesse ser atingido com doses múltiplas e, de facto, uma única dose de 4 mg/kg foi um resultado fantástico”, afirmou Tenthoff. O medicamento mostrou um bom perfil de segurança e tolerabilidade, e os dados sugerem que pode perturbar substancialmente outras funções virais. Estes resultados levam-nos a concentrar-nos não só no desenvolvimento do ARC-520 em combinação com outros agentes terapêuticos para alcançar uma cura funcional, mas também a prestar especial atenção ao seu desenvolvimento para utilização em doentes não tratados anteriormente”, acrescentou Anzalone. A Arrowhead é especializada em terapias de interferência do ácido ribonucleico (RNAi), que há muito interessam aos programadores porque têm como objetivo “silenciar” certos genes para limitar a produção de proteínas causadoras de doenças, mas que também têm registado frequentes fracassos clínicos. Entretanto, os medicamentos existentes funcionam ligando-se a estas proteínas e tornando-as inactivas.