A determinação clínica da eficácia da hormona de crescimento é um aumento da taxa de crescimento anual de mais de 2 cm/ano após o tratamento, em comparação com o pré-tratamento. A hormona de crescimento pode ser experimentada durante 3 meses e se crescer mais de 2 cm em 3 meses, então é eficaz. Se o crescimento for inferior a 2 cm, os factores que afectam a eficácia do tratamento têm de ser analisados com o médico que o trata. Alguns pais perguntam frequentemente porque é que o seu filho não cresceu após um ou dois meses de hormona de crescimento. É importante lembrar aos pais que não devem entrar na concepção errada de que os seus filhos crescerão mais rapidamente se forem tratados com hormona de crescimento, pois isto é irrealista e não está de acordo com as leis da ciência natural. Em primeiro lugar, da perspectiva do crescimento e desenvolvimento das crianças, o crescimento em altura é um processo relativamente lento e é impossível alcançar “resultados imediatos” com o uso de medicamentos. Em segundo lugar, o critério clínico para determinar a eficácia do tratamento com hormonas de crescimento para crianças de baixa estatura é que um aumento da taxa de crescimento anual da criança em mais de 2 cm em relação à taxa antes do tratamento é considerado eficaz. Geralmente, 3 meses de tratamento com hormonas de crescimento é um curso de observação, e resultados relativamente óbvios podem ser vistos aos 3 meses. É normal que uma criança cresça mais de 2 cm em três meses de tratamento. A hormona de crescimento foi clinicamente comprovada como sendo eficaz no tratamento de crianças de baixa estatura, e o tratamento pode efectivamente melhorar a taxa de crescimento da criança, melhorando assim a sua altura final.