O rim policístico é uma doença genética congénita. Os doentes com rim policístico têm frequentemente uma combinação de insuficiência renal e até progressão para a uremia, pelo que o prognóstico é relativamente pobre. Sobre os novos medicamentos para o tratamento dos rins policísticos: Primeiro, a droga mais comum é o antagonista dos receptores de vasopressina V2, que é comummente utilizado clinicamente como tolvaptan. Tolvaptan foi confirmado por uma grande amostra de estudos controlados aleatórios para retardar o aumento do volume renal e a diminuição da taxa de filtração glomerular, e foi aprovado para uso clínico no Japão, Canadá, UE, Coreia e Suíça, e a eficácia é relativamente certa. Para as indicações de tolvaptan, é geralmente recomendado para pacientes adultos com menos de 50 anos de idade, e os pacientes com taxa de filtração glomerular superior a 45 ml/min podem ser utilizados. Em segundo lugar, os fármacos normalmente utilizados são análogos inibidores de crescimento, mas os análogos inibidores de crescimento são estudados em menos pacientes, o tempo de seguimento é relativamente curto, e a eficácia não é muito certa. Terceiro, as estatinas, como a pravastatina, têm sido estudadas num estudo controlado aleatório em crianças com doença renal policística e demonstraram abrandar o aumento do tamanho dos rins e a perda da função renal.