A hormona de crescimento humano recombinante tem sido utilizada clinicamente há 30 anos, mas precisa de ser injectada diariamente. 2014 assistiu ao lançamento da primeira hormona de crescimento PEGylated de acção prolongada, a hormona de crescimento humano recombinante de polietilenoglicol (PEG-rhGH), na China, que só precisa de ser injectada uma vez por semana. O Departamento de Endocrinologia Pediátrica do Hospital de Wuhu First People tem a honra de ser seleccionado como um dos centros nacionais de investigação para o “ensaio clínico de Fase IV (estudo clínico multicêntrico, randomizado, paralelo, de controlo dose-controlo) de injecção de hormona de crescimento humano recombinante de polietilenoglicol para o tratamento da deficiência da hormona de crescimento em crianças”. O ensaio clínico de Fase IV é para produtos farmacêuticos que foram oficialmente aprovados para comercialização, e continua a conduzir observações clínicas com um grande tamanho de amostra para compreender melhor a segurança e eficácia da utilização da Fase IV em seres humanos. O ensaio é organizado e implementado pela Changchun Jinsai Pharmaceuticals, com documentos de aprovação completos para o fabrico, comercialização e ensaios clínicos do medicamento, bem como um protocolo de ensaio clínico completo, um formulário de consentimento informado do paciente e um formulário de registo médico e de relatório de registo médico de investigação, e um registo de estudo clínico. A aprovação da ética médica do fármaco na fase IV dos ensaios clínicos foi aprovada. Sendo a única unidade do centro de investigação autorizada a participar neste estudo no sul de Anhui, a direcção e departamentos relevantes do Hospital Wuhu First People’s atribuíram grande importância ao projecto e rapidamente concluíram a revisão interna e a aprovação ética. A 6 de Novembro de 2014, realizou-se a reunião de lançamento no Departamento de Endocrinologia Pediátrica do Primeiro Hospital Popular da Cidade de Wuhu. Chen Jing do Institute of Medical Research and Strategic Planning of Kinsey Pharmaceuticals, como supervisor do ensaio clínico de medicamentos do Centro, deu uma explicação detalhada das considerações relevantes no processo do ensaio clínico na reunião. A reunião também identificou o principal investigador, investigador, administrador de drogas e administrador de soro deste projecto no nosso centro. As condições de inscrição no ensaio clínico fase IV de injecção de hormona de crescimento humano recombinante de polietilenoglicol para o tratamento da deficiência da hormona de crescimento infantil: ① a altura da criança é inferior aos critérios de diagnóstico do nanismo na idade apropriada; ② o nível máximo de GH é inferior a 10ng/ml no teste de excitação da hormona de crescimento (GH) realizado separadamente para os dois medicamentos, sugerindo deficiência da hormona de crescimento; ③ a idade óssea dos rapazes é inferior a 10 anos e a das raparigas é inferior a 9 anos, sem sinais de desenvolvimento pubertário ④ Nenhum tratamento hormonal de crescimento nos últimos 6 meses; ⑤ Exame relevante para excluir doenças específicas; ⑥ Os sujeitos estão dispostos e aptos a cooperar para completar a visita programada, plano de tratamento e testes laboratoriais e outros procedimentos de teste, e assinar o consentimento informado por escrito. O período de observação para a inscrição foi de 6 meses, durante os quais foram incluídos o exame inicial, 1 mês de tratamento, 3 meses de re-exame, e 6 meses de exame de saída. Todos os exames relevantes, de acordo com o protocolo do ensaio clínico, têm de ser realizados no nosso centro. Benefícios associados à inscrição: Os pacientes que se inscreverem com sucesso e completarem um total de 6 meses de visitas, como descrito acima, receberão gratuitamente todos os medicamentos durante o período de inscrição e serão responsáveis pelos seus próprios custos de exame. Para aqueles que continuarem o medicamento após o fim do período de inscrição de 6 meses, o medicamento será oferecido numa compra 1 receba 1 grátis (ligeiramente superior ao preço da água) para o primeiro ano de continuação (7-18 meses), e numa compra 1 receba 2 grátis (ligeiramente superior ao preço do pó) para o segundo ano de continuação (19-30 meses), e para aqueles que continuarem depois, o medicamento será oferecido numa compra 1 receba 3 grátis, directamente no fim de todo o tratamento, equivalente ao preço de um pó de acção curta. O que se obtém é a conveniência de um estímulo de crescimento de acção prolongada. Os pacientes que estão inscritos no grupo podem inscrever-se para uma consulta em qualquer altura, independentemente do número de consultas, mas é importante ser informado antes de visitar o centro após a inscrição, para que a informação do caso possa ser preparada. O polietilenoglicol recombinante líquido injectável (PEG-rhGH), é administrado através do acoplamento de uma molécula inerte e hidrofílica de polietilenoglicol (PEG) à hormona de crescimento humano recombinante (rhGH, de acção curta), aumentando o peso molecular e prolongando significativamente o processo de eliminação da hormona de crescimento no corpo, com apenas injecções semanais. A modificação do PEG do fármaco proteico melhora a solubilidade da água, aumenta a biocompatibilidade, melhora a distribuição dos tecidos, reduz os efeitos tóxicos, prolonga a meia-vida em circulação e aumenta a eficácia do fármaco modificado, e demonstrou ser eficaz sem aumentar os efeitos secundários em múltiplos ensaios clínicos e em animais.