1. transplante de células estaminais hematopoiéticas: Este é um tratamento específico para a doença de armazenamento de mucopolissacarídeos, que teve origem na década de 1980. A maior desvantagem do HSCT é que existe uma elevada taxa de mortalidade, provavelmente cerca de 70%. O consenso actual é que em pacientes graves de tipo I, se o transplante for realizado antes dos 2 anos de idade, pode alterar o curso natural da doença, promover o ganho de altura e melhorar os sintomas de armazenamento de múltiplos órgãos, particularmente no sistema nervoso, mas não nas válvulas cardíacas que já se desenvolveram. O transplante de medula óssea também é eficaz em pacientes do tipo VI, mas com o tempo as células estaminais hematopoiéticas podem ser progressivamente excluídas. Pensava-se anteriormente que o transplante de células estaminais hematopoiéticas não tinha qualquer efeito no envolvimento neurológico no tipo II, mas dados japoneses recentes mostram que o transplante de medula óssea antes dos 3 anos de idade ainda é eficaz. 2. terapia de reposição enzimática: Este é também um tratamento específico para o distúrbio de armazenamento de mucopolissacarídeos e é fornecido por infusão intravenosa. É um método de bioengenharia para obter a enzima que falta ao paciente. A vantagem da terapia de substituição enzimática é que é segura. Actualmente existem terapias de substituição enzimática para o Tipo I, Tipo II e Tipo VI. A enzima para o tipo IVA está actualmente em ensaios clínicos. A terapia de substituição enzimática é preferível para os casos ligeiros do tipo VI e tipo I. A terapia de reposição enzimática também deve ser administrada durante o período perioperatório para transplante de células estaminais hematopoiéticas em pacientes graves. A terapia de substituição enzimática é muito dispendiosa. 3. tratamento de apoio sintomático: por exemplo, reabilitação, substituição da válvula cardíaca, reparação de hérnias, implante coclear, transplante de córnea, etc., para melhorar a qualidade de vida do paciente.