A palavra “gene” (Gene) é traduzida do seu nome fonético chinês, que significa fator básico, elemento básico. Um gene é o portador de informação genética e a unidade funcional mais pequena do material genético, e refere-se a uma sequência específica de nucleótidos numa molécula de ADN. Os seres humanos têm 24 moléculas de ADN diferentes, que contêm cerca de 3 mil milhões de pares de bases, ou seja, nucleótidos, que contêm todos os códigos genéticos dos seres humanos, bem como os mistérios do nascimento, do envelhecimento, da doença e da morte dos seres humanos. O Projeto Genoma Humano, iniciado em 1990 e concluído com êxito em 2003, já desvendou o código genético e decifrou o livro celestial dos próprios seres humanos. O genoma humano contém cerca de 30.000 genes, e a análise da estrutura e da função destes genes é o verdadeiro início da compreensão do ser humano sobre si próprio e sobre a vida. A terapia génica é simplesmente a utilização de genes para curar doenças. Por exemplo, se um gene no corpo tem uma mutação que causa uma doença, é utilizado um gene novo e correto para o substituir ou complementar. Em teoria, esta estratégia poderia não só tratar, mas também curar inúmeras doenças genéticas humanas, mas na prática, o desenvolvimento de uma terapia genética segura e eficaz tem sido muito difícil. Quando o nervo ótico é danificado, o microambiente é alterado e alguns componentes são alterados para proteger o nervo ótico, como o CNTF, o BDNF e o NT1/4/5, que são citocinas que aumentam a sobrevivência das células ganglionares da retina após a lesão do nervo ótico. Se estas citocinas forem injectadas no olho da mesma forma que a administração normal de medicamentos, o efeito será de muito curta duração, pelo que os cientistas estão a tentar utilizar a terapia genética para carregar estas citocinas em vectores virais ou outros vectores não virais e introduzi-las no olho, na esperança de exercer um efeito protetor duradouro e estável. Por sua vez, alguns dos genes que inibem o crescimento do nervo, a utilização do método de inibição da expressão do gene para enfraquecer o seu papel, promovendo assim indiretamente a reparação da lesão do nervo, esta terapia pode não só fazer com que a lesão do nervo ótico seja tratada, mas também pode fazer com que uma variedade de pacientes com degeneração da retina beneficiem. Estas ideias foram validadas em estudos celulares e animais, mas existem ainda alguns obstáculos à sua aplicação prática, entre os quais a seleção dos vectores genéticos continua a ser o problema central: a eficácia e a especificidade da transfecção com vectores não virais não são ideais, e o corpo vítreo também afecta a difusão destes polímeros nas células, enquanto os vectores virais têm problemas de especificidade de transferência, e a taxa de transfecção das células ganglionares da retina varia muito! Além disso, a resposta imunitária, a toxicidade e os danos inevitáveis causados pela injeção no vítreo são problemas que têm de ser resolvidos. Por conseguinte, a aplicação clínica da terapia génica requer uma investigação mais aprofundada.