A formação, progressão e metástase do carcinoma hepatocelular estão intimamente ligadas a múltiplas mutações genéticas e vias de sinalização celular, incluindo activação do factor de crescimento anormal, activação sustentada das vias de sinalização de divisão celular, desregulação das vias de sinalização anti-apoptóticas e proliferação anormal da neovascularização. Dependendo da patogénese da doença, é seleccionada a terapêutica medicamentosa adequada e orientada.
Gefitinib é um dos nossos agentes terapêuticos alvo comuns, um pequeno composto de anilinoquinazol molécula que reduz a fosforilação da proteína MAPK/ERK, prende células do carcinoma hepatocelular na fase G1/S e inibe a expressão de BcL-2 e BCL-X, induzindo assim a apoptose nas células do carcinoma hepatocelular.
Cetuximab, também uma terapia com fármacos clinicamente direccionada, é um anticorpo monoclonal IgG1 que inibe competitivamente a ligação do EGFR e dos seus ligandos e bloqueia as vias de sinalização intracelular, interferindo assim no crescimento tumoral e metástase, inibindo a reparação celular e a angiogénese, e induzindo a apoptose das células cancerosas.
Talidomida, com efeitos tais como a inibição da angiogénese, a doença tem potencial anti-tumor. Os diferentes fármacos visados visam diferentes pontos, por isso é importante ser visado ao escolher a terapia com fármacos visados.