Os métodos de tratamento da hemofilia por edição de genes incluem principalmente a edição de genes in vivo e a edição de genes in vitro. 1. edição de genes in vivo: o método mais ideal para tratar a hemofilia é corrigir ou substituir os genes mutantes do fator de coagulação a nível genómico. A introdução de ferramentas tradicionais de terapia génica no domínio da edição de genes tornou possível a edição in vivo ao nível dos cromossomas. No entanto, a segurança e a exatidão desta tecnologia continuam a ser desafios importantes. 2) Edição de genes in vitro: o transplante de células autólogas corrigidas evita a rejeição imunitária e permite a análise genotípica e fenotípica antes do transplante. Por exemplo, as células estaminais pluripotentes induzidas específicas do doente, com capacidade de auto-renovação ilimitada, podem ser derivadas de clones unicelulares e diferenciar-se em diferentes tipos de células do organismo.