1. dados dos casos A idade média dos pacientes foi de 55 (39-72) anos, 7 homens e 4 mulheres; 10 deles eram claramente amilóides: κ tipo 1, λ tipo 9. 5 casos foram positivos para electroforese por imunofixação: IgG κ tipo 1, IgG
Os cinco casos foram positivos para electroforese por imunofixação: um para IgG κ, três para IgG λ, e um para IgA λ. Os órgãos envolvidos foram julgados de acordo com critérios da literatura: rim 100%, intestino 81%, fígado 64%, coração 54%; o tempo médio de diagnóstico da doença foi de 5 meses; a pontuação ECOG foi de 3 em 5 casos, 2 em 4 casos e 1 em 2 casos. Zhai Yongping, Departamento de Hematologia, Hospital Geral da Região Militar de Nanjing Sete casos foram inicialmente tratados e quatro casos foram refractários – três deles foram ineficazes em receber transplante autólogo de células estaminais hematopoiéticas, e um paciente progrediu após 8 cursos de Marfalan combinados com dexametasona de alta dose, 2 cursos de quimioterapia com regime VAD, e melhoramento com talidomida. 2. regime de tratamento Foi utilizado um regime de doseamento de duas semanas de bortezomib combinado com dexametasona: bortezomib 1,3 mg/m2 administrado rapidamente por via intravenosa durante 3-5 s nos dias 1, 4, 8 e 11. Dexametasona 20-40mg em 100ml de soro fisiológico é administrada por via intravenosa antes de cada injecção de bortezomibe intravenoso. Se as plaquetas forem inferiores a 30 x 109/L no dia da dosagem ou se houver uma infecção, adiar a dosagem e continuar até as plaquetas recuperarem ou a infecção ser controlada. Se ocorressem complicações intoleráveis ou perigosas, a droga era descontinuada. Resultados 1. observação da eficácia Oito dos 11 pacientes receberam 1-6 pratos de bortezomib combinado com dexametasona, com uma mediana de 3 pratos e um seguimento mediano de 6 (3-15) meses. 7 pacientes obtiveram graus de eficácia variados, com uma taxa efectiva total de 87%, uma taxa de resposta dos órgãos de 75%, e uma melhoria da função dos órgãos na ordem dos rins, fígado e intestino. O início do efeito mediano foi de 2 meses. 2. reacções adversas A reacção adversa mais comum foi sintomas gastrointestinais. 10 em 11 pacientes tinham diarreia e perda de apetite, dos quais 6 casos tinham diarreia grave (todos surgiram em mais de 1 curso de tratamento), todos atingindo NCI
Classificação CTCAE grau 3, que melhorou com tratamento sintomático e retardou ou descontinuou a medicação. Não ocorreu obstipação. A trombocitopenia ocorreu em 8 doentes, com apenas 1 doente a atingir o grau CTCAE 4. As plaquetas eram 140 x 109/L antes do tratamento e 9 x 109/L no dia 3 no final do tratamento, o que foi apoiado por transfusão de plaquetas e devolvido a 20 x 109/L e níveis de pré-tratamento nos dias 6 e 10 após o final do tratamento, respectivamente. Os restantes trombocitopenia dos doentes voltaram na sua maioria aos níveis de base 3 a 6 dias após a descontinuação do medicamento, com um CTCAE de grau 1 a 2.
Não foram identificados casos com significativamente menos glóbulos brancos e hemoglobina significativamente mais baixa. A neuropatia periférica como a dormência nas extremidades foi observada em 6 casos, incluindo 1 caso em que a dormência atingiu as nádegas e afectou o andar após 3 cursos de tratamento, CTCAE grau 3, e grau 2 nos restantes casos. Havia 5 casos de herpes zoster associados ao uso de medicamentos. Noutros 5 casos, sintomas como fadiga e fraqueza foram gradualmente resolvidos após a interrupção do medicamento. 2 casos de hipotensão postural e síncope ocorreram, e 1 caso de insuficiência cardíaca esquerda aguda ocorreu após a 3ª dose da 5ª dose do tratamento num paciente com uma fracção de ejecção do coração esquerdo de 35%, sem sinais e sintomas óbvios de insuficiência cardíaca. Num outro paciente com envolvimento hepático, renal e intestinal, a bilirrubina total aumentou de 36,5umol/L para 115,8umol/L durante o segundo curso, com aumentos simultâneos de bilirrubina directa e indirecta e transaminases normais.