Um estudo clínico fase III randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando o regorafenib em combinação com os melhores cuidados de apoio versus placebo em combinação com os melhores cuidados de apoio em doentes com tumores metastáticos progressivos e/ou tumores gastrointestinais inoperáveis (GIST) que tinham sido tratados com pelo menos imatinibe e sunitinib. O GIST é o tumor mesenquimatoso primário gastrointestinal mais comum. As estimativas da incidência de GIST baseadas na população geral variam de 11 a 20 pacientes por milhão de pessoas por ano. Em pacientes com GIST metastático e/ou não cirurgicamente ressecáveis, as terapias com objectivos moleculares têm sido o foco das abordagens de tratamento durante a última década. Duas das drogas mais estelares são: Gleevec e Sotan, que desempenham um papel importante no tratamento da primeira e segunda linha de GIST, respectivamente. Imatinib mesilato (Glivec, Glivec) é um TKI selectivo para KIT, PDGFR, ABL kinase e BCR-ABL quimérico e é o primeiro TKI a ser aprovado pela Agência Reguladora dos Medicamentos para o tratamento de pacientes com GIST KIT-positivo não previsível e/ou metastático e para terapia adjuvante após ressecção de tumores primários limitados. Sunitinib (Sotan, Sutent) é um fármaco administrado oralmente com o objectivo de É aprovado para o tratamento de pacientes com GIST maligno incontestável e/ou metastático que falharam o tratamento com mesilato imatinibe devido à resistência aos medicamentos ou à intolerância. Agora há uma nova questão: o que fazer quando muitos pacientes de GIST se submetem à progressão da doença em ambas as linhas de tratamento, que é a maior dor de cabeça no tratamento internacional de GIST, e antes estávamos no nosso juízo final com tais pacientes. Agora podemos ter uma nova opção: Regorafenib. É uma nova difenilureia que visa as quinases angiogénicas, mesenquimais e oncogénicas. inibidor oral multiquinase. Encontra-se actualmente na fase de investigação clínica no nosso departamento. Pensa-se que este medicamento seja possivelmente o terceiro novo medicamento aprovado para tumores mesenquimais gastrointestinais depois de Glivec e Sotan, e se for elegível, existe a esperança de receber este último medicamento em paralelo com outros pacientes com tumores de GIST a nível internacional.