O mieloma múltiplo é um tumor maligno de plasmócitos. Caracteriza-se por proliferação clonal e acumulação de plasmócitos na medula óssea, secreção de imunoglobulinas monoclonais ou seus fragmentos (proteínas M), e extensas lesões osteolíticas ou osteoporose com manifestações clínicas tais como anemia, infecção, e comprometimento renal. Sem tratamento, a sobrevivência mediana dos doentes com MM progressiva é de apenas 6 meses. A eficácia da quimioterapia convencional é de 40-60%, com uma taxa de remissão completa inferior a 5% e uma sobrevida mediana não superior a 3 anos. Cerca de 25% dos doentes sobrevivem por mais de 5 anos, e menos de 5% dos doentes com MM sobrevivem por 10 anos. O tratamento do mieloma múltiplo inclui: 1. quimioterapia: 1. terapia de indução: As directrizes de tratamento da National Comprehensive Cancer Network (NCCN) recomendam o regime de melfalan e prednisona (MP), o regime de vincristina combinado com adriamicina e dexametasona (VAD), o regime de alta dose de dexametasona, talidomida e dexametasona, e o regime de DVD de adriamicina lipossómica combinado com vincristina e dexametasona. O regime MP tem uma eficiência de 60% e uma sobrevivência global de 24 a 36 meses. Se o paciente tiver menos de 50 anos de idade, a quimioterapia de alta dose (radiação) + transplante de células estaminais pode ser a melhor opção, seguida de quimioterapia de alta dose e transplante de células estaminais com indução de VAD. Se o paciente tiver 50-70 anos de idade, a quimioterapia de alta dose deve ser prosseguida de acordo com a situação específica. 2.Maintenance terapia: a quimioterapia dura geralmente 2 cursos depois de atingir a resposta máxima, e a continuação do tratamento não prolonga o período de planalto. O tratamento subsequente deve ser seleccionado de acordo com a idade, estado geral e desejos do próprio paciente. Estes incluem: terapia de observação e manutenção, transplante de células estaminais autólogas, e TCTH alogénico. Transplante autólogo de células estaminais hematopoiéticas (ASCT): O ASCT está disponível para pacientes cujo tratamento inicial seja eficaz ou que tenham atingido o planalto; pacientes cuja quimioterapia correctiva seja eficaz ou que tenham atingido o planalto são elegíveis para transplante como parte de um ensaio clínico. Os pacientes planeados para transplante na progressão da doença podem ter células estaminais hematopoiéticas recolhidas mais cedo para backup quando o efeito terapêutico máximo for alcançado. TCTH alogénico: o TCTH alogénico pode ser utilizado em doentes jovens MM com um dador compatível com o antigénio leucocitário humano (HLA). É geralmente indicado para as seguintes condições: eficaz no tratamento inicial como parte de um ensaio clínico; eficaz na terapia correctiva após recaída como parte de um ensaio clínico; e em pacientes que tenham recaído após transplante autólogo. 3. Novos fármacos biologicamente orientados: Os novos medicamentos biologicamente visados incluem bisfosfonatos, paragem de resposta e seus análogos, inibidores do proteasoma (Vanco), trióxido de arsénico, e inibidores do factor de crescimento vascular.