De acordo com um comunicado de imprensa da U.S. Food and Drug Administration (FDA) datado de 28 de Maio de 2015, a FDA aprovou nesse dia o medicamento Pfizer rapamicina (nome químico: sirolimus ou rapamicina) para o tratamento da linfangioleiomatose pulmonar (LAM), uma doença pulmonar progressiva rara vista principalmente em mulheres em idade fértil. A rapamicina é o primeiro medicamento aprovado para o tratamento desta doença. O LAM é uma doença extremamente rara caracterizada pelo crescimento anormal de células musculares lisas que invadem o tecido pulmonar, incluindo vias respiratórias, vasos sanguíneos e vasos linfáticos, causando a destruição dos pulmões, resultando na obstrução do fluxo de ar e restrição da capacidade dos pulmões de fornecer oxigénio ao corpo. De acordo com a Biblioteca Nacional de Medicina dos EUA, afecta apenas duas a cinco em cada milhão de mulheres em todo o mundo. Rapamycin foi originalmente aprovada em 1999 como imunossupressor para uso em pacientes com 13 anos ou mais que receberam um transplante renal para ajudar a prevenir a rejeição de órgãos. O medicamento está disponível sob a forma de comprimidos e solução oral. Porque a Repamicina provou ser mais eficaz do que outras terapias para a LAM, recebeu a designação de Medicamento Terapêutico de Revelação da FDA. O medicamento também recebeu o estatuto de Revisão Prioritária, que é uma revisão expedita de medicamentos que têm o potencial de proporcionar melhorias significativas em termos de segurança ou eficácia no tratamento de doenças ou condições graves. Como a LAM é uma doença ou condição rara, a Rapamycin também recebeu a designação de medicamento órfão para esta indicação. O desenvolvimento deste medicamento foi também apoiado em parte pelo Programa de Financiamento de Medicamentos Órfãos da FDA, que prevê o financiamento de estudos clínicos sobre a segurança e/ou eficácia dos medicamentos órfãos. ”A designação de medicamentos órfãos e de terapias inovadoras oferece incentivos financeiros aos fabricantes e aumenta a interacção e aconselhamento da FDA para facilitar o desenvolvimento e aprovação atempada de terapias inovadoras para doenças raras que podem não ter sido desenvolvidas no âmbito do processo normal”, disse o Director do Gabinete de Novos Medicamentos do Centro de Avaliação de Medicamentos e Investigação da FDA John? O Dr. Jenkins tinha isto a dizer. “A FDA assiste os fabricantes farmacêuticos através destes programas especiais para levar medicamentos que salvam vidas a pessoas necessitadas mais rapidamente”. A segurança e eficácia da rapamicina para a LAM foi estudada num ensaio clínico comparando a rapamicina com um fármaco inactivo (placebo) em 89 pacientes com um período de tratamento de 12 meses e um subsequente período de observação de 12 meses. O parâmetro primário foi a diferença na taxa de variação do volume de gás exalado com força num segundo (primeiro segundo volume exalado ou VEF1) num dos diferentes grupos de ensaio. a diferença na redução média do VEF1 durante o período de tratamento de 12 meses foi de aproximadamente 153 mL. após a interrupção da rapamicina, a redução da função pulmonar voltou a uma taxa semelhante à do grupo placebo. Os efeitos secundários mais frequentemente relatados associados ao tratamento com Repamycin para LAM são: úlceras da boca e dos lábios, diarreia, dor abdominal, náuseas, dores de garganta, acne, dores no peito, inchaço da barriga das pernas, infecção do tracto respiratório superior, dores de cabeça, vertigens, mialgia e colesterol elevado. Foram observados efeitos secundários graves, incluindo hipersensibilidade e inchaço (edema) em doentes com transplante renal. A Repamycin é fabricada pela Wyeth Pharmaceuticals, uma subsidiária da Pfizer Pharmaceuticals. A FDA é a agência de saúde e serviços humanos dos Estados Unidos que salvaguarda a saúde pública, assegurando a fiabilidade, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos e dispositivos médicos para uso humano. A agência é também responsável pela fiabilidade e segurança do abastecimento alimentar da nação, cosméticos, suplementos alimentares e produtos que libertam radiações ionizantes, bem como pela regulação dos produtos do tabaco.