1. como diz o antigo cliché, a terapia hormonal oral tem sido a pedra angular do tratamento para doentes com DMD e é actualmente o tratamento mais eficaz. Para participar no ensaio clínico, os doentes devem ter recebido terapia hormonal oral padrão durante pelo menos 6 meses a fim de satisfazerem os critérios básicos de inclusão. Isto significa que os doentes que não estão a receber terapia hormonal oral já não são típicos deste grupo de doentes. Ficou provado que a terapia combinada com hormonas orais no seu núcleo levou a sobrevivência dos doentes com DMD a outro nível. De um ponto de vista ético, um novo fármaco em estudo só pode contribuir para o tratamento existente e não seria ético interromper a terapia hormonal oral para conduzir um ensaio clínico de um novo fármaco, o que teria um efeito prejudicial sobre o estado do paciente. 2. aceitação de um medicamento experimental para ensaios clínicos, por muito boa que fosse a eficácia de tal medicamento nos ensaios preliminares e quão promissoras são as perspectivas futuras do medicamento no mercado. A utilização do medicamento durante o ensaio clínico é completamente gratuita. Não só é completamente gratuito, como também o custo de alguns dos testes relevantes será dispensado, e o paciente será subsidiado até certo ponto pelos custos de transporte e outras despesas incorridas na participação no ensaio clínico. Este é um verdadeiro ensaio clínico. Muitos projectos domésticos que cobram muito dinheiro sob a bandeira dos ensaios clínicos são, com certeza, “vender carne de cão na cabeça de uma ovelha”. 3. os ensaios clínicos não são todos benéficos, não são pagos. A fim de obter dados precisos sobre os efeitos de um tratamento medicamentoso, a participação num ensaio clínico requer mais testes do que o tratamento normal, incluindo testes invasivos. Se participar neste ensaio clínico, terá uma biopsia muscular sob anestesia geral antes e depois do tratamento medicamentoso, pelo que há um custo para obter tratamento gratuito. Além disso, na maioria dos ensaios clínicos existe um grupo de controlo, que é um placebo (um agente não terapêutico que aparentemente não se distingue do agente terapêutico) que é dado sem o agente terapêutico. Por uma questão de objectividade nos resultados dos ensaios clínicos, o tratamento com fármacos ou placebo é rastreado completamente ao acaso, 50-50. Não só os próprios pacientes não sabem se estão a receber um medicamento ou um placebo, como também os médicos que administram o tratamento não o sabem. Só quando o ensaio clínico estiver totalmente concluído e a cegueira for revelada é que saberemos. Por conseguinte, é inteiramente possível entrar num ensaio clínico com entusiasmo e não ser tratado com um medicamento. É claro que, por razões éticas, depois do ensaio clínico não estar cego, os pacientes do grupo de controlo de placebo receberão geralmente o tratamento medicamentoso relevante para tentar assegurar os seus interesses. 4. como acima mencionado, a participação neste ensaio clínico envolverá pelo menos dois procedimentos anestésicos gerais. Alguns pacientes precisarão de ter uma “porta de infusão” colocada e receberão anestesia geral adicional. Mais uma vez, os doentes com DMD diagnosticada geneticamente não correm risco de anestesia especial e são perfeitamente capazes de receber anestesia geral. Se a anestesia geral fosse um risco significativo, tal concepção de ensaio nunca teria passado na revisão ética. Do estrangeiro e da nossa própria experiência, os pacientes DMD submetidos a grandes cirurgias de escoliose, cirurgia cardíaca e várias cirurgias que requerem anestesia geral não têm quaisquer riscos especiais mais elevados do que os da população em geral. 5. durante a participação em ensaios clínicos, os sujeitos e as famílias têm o direito de não participar a qualquer momento devido a razões subjectivas e objectivas. Este é um direito fundamental do sujeito e é protegido (embora, evidentemente, a retirada do tratamento com medicamentos tenha como resultado a cessação do tratamento com medicamentos em estudo). Há momentos em que um sujeito tem um acontecimento adverso e o médico decide retirar-se de um ensaio clínico, e estes são explicitamente declarados na concepção do ensaio. Com o rápido desenvolvimento da medicina de precisão e da terapia genética, veremos mais novos medicamentos e ensaios clínicos, e é importante que tratemos os ensaios clínicos de forma racional.