【Abstract】 Objetivo O diagnóstico e o tratamento da hemossiderose pulmonar idiopática com escrita de ferro (HIP) em crianças continua a ser insatisfatório e o objetivo deste estudo clínico foi resumir o diagnóstico da HIP e avaliar a eficácia a longo prazo do tratamento da HIP com mercaptopurina (6MP) em doses individualizadas. MÉTODOS O diagnóstico de HIP foi estabelecido através de um exame hospitalar e de um acompanhamento durante mais de 1 ano para excluir outras doenças. A prednisona foi administrada por via oral a 2 mg/(kg.d) durante a fase aguda da doença, que foi reduzida gradualmente ao fim de 4 semanas, e a 6MP foi iniciada por via oral na mesma altura a 60 mg/(m2.d), com terapêutica de manutenção durante 3 anos. Um total de 15 crianças, com idades compreendidas entre os 2 e os 13 anos (mediana de 7 anos) na altura do diagnóstico, foram incluídas na análise. A maioria das crianças teve um atraso no diagnóstico devido ao início atípico dos sintomas, e o atraso variou de 0 a 108 meses (mediana de 8 meses). Todos os casos resolveram-se com o tratamento e foram retirados com sucesso das hormonas. Com um seguimento de 2,5 a 9,5 anos (mediana de 6 anos), apenas 1 dos 8 doentes com hipoleucemia relativa (3×109/L a 6×109/L) durante a terapêutica de manutenção com 6MP recaiu, em comparação com 5 dos outros 7 (p<0,05). Quatro das cinco últimas recaídas não se repetiram após o ajuste da dose de 6MP para reduzir os leucócitos. Conclusão O atraso no diagnóstico continua a ser um problema proeminente. A maioria das crianças com HIP neste grupo tolerou bem a terapêutica de manutenção com 6MP e alcançou uma remissão a longo prazo, sugerindo que é possível evitar a dependência a longo prazo da terapêutica hormonal e os consequentes efeitos adversos a longo prazo no crescimento e desenvolvimento; o metabolismo do 6MP varia muito entre os indivíduos e a individualização da dose pode evitar o sub ou sobretratamento em alguns casos, o que pode ajudar a melhorar o prognóstico, e as contagens de leucócitos podem ser um indicador simples e útil.