A quimioterapia é o tratamento mais básico, primário, se não o único, para a leucemia aguda. Após um diagnóstico de leucemia aguda, a primeira prioridade é iniciar o mais rapidamente possível a quimioterapia combinada, com base num tratamento de apoio activo. O primeiro regime de quimioterapia, chamado quimioterapia por indução, consiste em matar rapidamente o maior número possível de células de leucemia no corpo, para que o número de células de leucemia seja o menor possível, e se não for alcançada uma remissão completa, é necessária uma nova quimioterapia por indução. Mais quimioterapia após uma remissão completa é chamada terapia intensiva. O tratamento intensivo precoce é hoje em dia mais defendido, e o transplante de células estaminais hematopoiéticas é geralmente considerado após cerca de 4-6 tratamentos intensivos. Se um HSCT não estiver disponível, pode ser administrada quimioterapia intensiva, normalmente cerca de uma vez por mês durante o primeiro ano, uma vez de dois em dois meses durante o segundo ano e uma vez de três em três meses durante o terceiro ano. No entanto, a maioria dos doentes com leucemia aguda tem uma recaída dentro de 1-2 anos após o diagnóstico. A proporção de recaídas que atingem novamente a remissão completa com quimioterapia é baixa. Menos de 20% dos doentes com leucemia aguda são completamente curados apenas pela quimioterapia. Contudo, nem todas as leucemias agudas têm um mau prognóstico. As leucemias agudas com resultados relativamente bons no tratamento incluem a leucemia mielóide aguda M2 com t(8;21) e a leucemia mielóide aguda M3 com t(15;17). Portanto, o resultado e o prognóstico da leucemia aguda varia significativamente dependendo do subtipo, mas independentemente do prognóstico, há sempre esperança de uma cura, desde que médicos e pacientes trabalhem em conjunto e tratem activamente.