Terapia génica emergente – peculiaridades de preços e novos desafios

>br />A terapia genética está a chegar-nos em grande parte, estão em curso vários ensaios clínicos de terapia genética, e Glybera, um agente de terapia genética para deficiência de esterase lipoproteica, foi aprovado para comercialização na Europa, mas o preço é de 1,11 milhões de euros, estabelecendo o recorde mais alto de preços de medicamentos. Mesmo na Europa e nos Estados Unidos, onde os pagamentos se baseiam em seguros de saúde governamentais e companhias de seguros, tais preços são considerados “altíssimos” e inaceitáveis.
>br /> Mas a terapia genética tem as suas próprias características especiais. No caso de Glybera, o tratamento de 1,11 milhões de euros é basicamente uma cura, ou seja, um acordo único, ao contrário da maioria dos medicamentos actuais, que requerem manutenção a longo prazo.

Como exemplo, com a diabetes tipo 1, a actual terapia de substituição de insulina requer uma vida inteira de utilização, e embora custe apenas 10.000 a 20.000 dólares por ano, a medicação dura décadas. Com a terapia genética, por outro lado, os pacientes podem ganhar a capacidade de secretar a sua própria insulina com um único tratamento, e são também poupados à dor das injecções diárias de insulina e ao risco de infecção, pelo que o preço não deveria ser mais elevado do que o preço total da terapia de substituição de insulina vitalícia? Por outro lado, a diabetes é uma doença comum com centenas de milhões de pacientes em todo o mundo, e um grande público é naturalmente capaz de diluir o custo. O número de doentes com doenças raras é muito menor, e a terapia genética, como tratamento emergente, tem custos iniciais elevados de investigação e desenvolvimento, e o investimento inicial nos ensaios clínicos das fases I, II e III não pode ser menor, pelo que o custo do tratamento individual do doente está destinado a aumentar com a água.

mas, na realidade, os preços tão elevados ainda são assustadores. Agora que a terapia genética se encontra a meio caminho do campo clínico, como fixar um preço razoável é um tema quente de discussão. O caso especial do preço da terapia génica. Nat Biotechnol. 2014 Set;32(9):874-6. doi : 10.1038/nbt.3003. Morrison C. $1-million price tag set for Glybera gene therapy. Nat Biotechnol. 2015 Mar 6;33(3):217-8. doi : 10.1038/nbt0315-217. ), discutir os mecanismos de preços da terapia génica. Existem actualmente três modelos; primeiro, uma taxa única directa, mas a um custo exorbitante. Segundo, pagamento em prestações do custo do tratamento, semelhante ao modelo de empréstimo ao consumidor. O terceiro, e actualmente considerado mais razoável, é chamado de “pagamento por desempenho”. Com base na natureza única da terapia genética, o tratamento é pago todos os anos, desde que funcione. Isto espalha o custo do tratamento e faz com que o paciente e a família estejam dispostos a pagar pelo tratamento face a resultados reais. No mundo ocidental, onde o crédito é aquilo em que as pessoas se baseiam, os doentes que recebem tratamento e as suas companhias de seguros podem fazê-lo pagando o tratamento inicial todos os anos. Nos países em desenvolvimento, contudo, existe uma falta de disciplina se os pacientes receberem o tratamento e depois deixarem de o pagar. Portanto, há um ponto de interrogação sobre se é apropriado para o contexto chinês.

Experiência ensinou-nos que a emergência de algo novo traz inevitavelmente uma série de mudanças e temos de mudar com ele. A revolução tecnológica está a mudar todos os aspectos das nossas vidas, e a forma como vemos e tratamos os pacientes. Está preparado para isso?