As síndromes mielodisplásicas (MDS) são doenças sanguíneas comuns que ocorrem principalmente nos idosos e que se caracterizam por (1) desenvolvimento e maturação deficientes das células hematopoiéticas da medula óssea, também conhecidas como hematopoiéticas patológicas e ineficazes, resultando em insuficiência hematopoiética, levando a uma redução dos glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas e anemia clínica, febre e hemorragia. (2) Proliferação de células malignas da medula óssea com um elevado risco de transformação em leucemia aguda. Devido à natureza abstracta e obscura da doença, a vasta gama de subtipos clínicos, o curso natural da doença e o prognóstico de cada paciente são muito diferentes, e as medidas de tratamento, métodos e medicamentos são muito individuais. Por conseguinte, os pacientes têm frequentemente muitos mal-entendidos, que são descritos abaixo. Mito 1: MDS é pré-leucemia e acabará por se transformar em leucemia aguda. A ideia é que há um pequeno número de pacientes com leucemia que têm um período ou estágio de anemia mais longo de anemia antes. Quanto à pré-leucemia, refere-se à presença de anomalias hematológicas de natureza indeterminável durante um período de tempo antes do aparecimento da leucemia, pelo que se diz ser um diagnóstico retrospectivo feito após o início da leucemia. uma proporção significativa de doentes com MDS, particularmente os do tipo RCMD e RAEB, pode transformar-se em leucemia aguda à medida que a sua doença progride, e estes doentes podem ser descritos como pré-leucémicos. Além disso, algumas doenças mieloproliferativas como a verdadeira eritroblastose, mielofibrose primária e trombocitémia primária também se convertem em leucemia aguda numa minoria de casos. existem três tipos gerais de desenvolvimento de MDS: 1) cerca de 1/3 dos doentes desenvolvem leucemia aguda, alguns doentes entram na fase de leucemia aguda dentro de 2 anos, enquanto alguns doentes desenvolvem leucemia aguda após 5-10 anos, ou mesmo mais. A maioria dos doentes desenvolverá gradualmente falência hematopoiética da medula óssea e transformar-se-á em leucemia aguda ② Estado MDS a longo prazo sem se desenvolver em leucemia; ③ Alguns doentes melhoraram ou desapareceram sintomas clínicos após o tratamento, e as suas imagens de sangue e medula óssea voltaram basicamente ao normal ou melhoraram significativamente. Pode-se ver que o MDS não é todo pré-leucémico, apenas os doentes cuja doença progride para leucemia aguda podem ser chamados pré-leucémicos. Nem todos os doentes com MDS se desenvolvem e evoluem para leucemia aguda, especialmente alguns doentes de baixo risco, como a anemia refractária (AR), a anemia refractária com granulócitos de ferro anelados (RARS), o MDS com simples 5q-, etc., têm uma baixa probabilidade de desenvolver leucemia aguda, ou mesmo permanecer na fase de MDS durante muito tempo com pouco ou nenhum desenvolvimento de leucemia. 2. Mito 2: Porque é que cada o paciente é tratado de forma diferente e com medidas diferentes? No trabalho clínico, muitos pacientes têm a questão: porque é que os tratamentos e medidas são diferentes quando o nosso diagnóstico é ambos MDS? Esta questão pode ser abordada das seguintes formas. O MDS não é uma doença única, mas um grupo ou classe de doenças com desenvolvimento anormal de células hematopoiéticas da medula óssea, e o tratamento de diferentes tipos de MDS deve ser diferente. Pode ser classificado em vários subtipos com base na morfologia do sangue periférico e da medula óssea, e é agora amplamente utilizado pela OMS, incluindo hemocitopenia refratária com hematopoiese patológica unilineage (RCUD), anemia refratária com granulócitos de ferro anelados (RARS), hemocitopoiese refratária com hematopoiese patológica multilineage (RCMD), anemia refratária com primocitose-1 (RAEB-1), anemia refratária com primocitose-1 ( RAEB-2), MDS-unclassified (MDS-U), MDS com simples 5q-. ② O curso natural e o prognóstico dos pacientes com MDS é altamente variável e, portanto, estes factores devem ser tidos em conta no tratamento. Os sistemas de prognóstico mais utilizados para o MDS são o International Prognostic Score System (IPSS) e o Staging Prognostic Score System (WPSS) da OMS. O sistema de pontuação IPSS classifica a doença em grupos de baixo risco, risco intermédio-1, risco intermédio-2 e alto risco. O WPSS classifica a doença em grupos de risco muito baixo, baixo risco, risco intermédio, alto risco, e muito alto risco. Em geral, o tratamento MDS actual baseia-se em grupos de risco para determinar opções e estratégias de tratamento. O tratamento de pacientes com MDS no grupo de risco relativamente baixo inclui terapia de apoio (transfusões de sangue componente, terapia de factor hematopoiético), imunomoduladores, terapia de desmetilação e geralmente quimioterapia e transplante de células estaminais hematopoiéticas não são recomendados. Os pacientes do grupo de risco relativamente alto requerem terapia intensiva, incluindo desmetilação, quimioterapia e transplante de células estaminais hematopoiéticas, mas a terapia intensiva tem uma elevada taxa de complicações relacionadas com o tratamento e morte e não é adequada para todos os pacientes. (iii) O MDS é uma doença que abrange uma vasta faixa etária. Na China e na Ásia, há uma tendência para que a idade de início seja mais jovem. Existem alguns casos clínicos de MDS em crianças e adolescentes, e alguns de MDS em adultos, mas a maioria continua a ser uma doença dos idosos. Portanto, ao formular planos e medidas de tratamento, para além da pontuação prognóstica dos doentes com MDS, deve ser feita uma avaliação abrangente, tendo em conta a idade do doente, condição física, comorbilidades e doenças concomitantes, vontade de tratar e cumprimento, etc., para seleccionar um plano de tratamento individualizado adequado a cada doente e prevenir sobre e subtratamento.3 Mito 3: Não existe tratamento específico para o MDS e trata-se de uma doença incurável. Embora a doença seja actualmente um distúrbio sanguíneo refractário, com o conhecimento profundo da patogénese, o desenvolvimento de novos medicamentos, e o progresso da investigação clínica, a eficácia do MDS foi grandemente melhorada e melhorada em comparação com o passado, e a muitos pacientes foi dada uma oportunidade de serem curados, e alguns pacientes conseguiram sobreviver durante muito tempo, com melhorias significativas tanto na sobrevivência como na qualidade de vida. A talidomida, a ralidomida e a droga desmetilante (decitabina, azacitidina) são reconhecidas como drogas emergentes para o tratamento eficaz das síndromes mielodisplásticas. A talidomida é excepcionalmente eficaz no MDS com pacientes simples de 5q; os medicamentos desmetiladores decitabina e azacitidina são eficazes para prolongar o tempo de transformação para a leucemia mielóide aguda, prolongando a sobrevivência global e melhorando significativamente a qualidade de vida dos pacientes com síndrome mielodisplásica; a terapia de suporte pode ser utilizada para aliviar os pacientes de anemia, hemorragia e infecções causadas por hemocitopenia através de transfusão de sangue e terapia do factor de crescimento celular A terapia de baixa intensidade utiliza medicamentos imunossupressores para estimular células estaminais hematopoiéticas residuais normais e melhorar a eficiência hematopoiética dos clones hematopoiéticos doentes. Estas medidas e abordagens melhoraram consideravelmente o resultado do tratamento MDS. Na prática clínica, combinamos o tratamento estratificado acima referido com a intervenção activa na medicina herbal chinesa, identificando a doença com “toxicidade e trabalho de parto” e tratando-a tonificando os rins e fortalecendo o baço, nutrindo o sangue e promovendo a produção de sangue, tendo em conta a desintoxicação e o anti-câncer. Nesta base, classificamos a doença em três tipos: deficiência de baço e rim yang, deficiência de fígado e rim yin, e calor interno e toxicidade, e aplicamos tratamentos para aquecer o baço e o rim, nutrir o fígado e o rim, e claro calor e toxicidade respectivamente, recebendo muitas vezes resultados satisfatórios. Em particular, o nosso tratamento baseado em decitabina + ácido arsenioso ou comprimidos compostos de Huang Dai é particularmente eficaz em doentes de alto risco. Em conclusão, embora o início do tratamento medicamentoso do MDS seja lento, a maioria dos pacientes pode alcançar bons resultados se estabelecermos o conceito de aderência a longo prazo ao tratamento. A noção de que o MDS é uma doença incurável é agora uma coisa do passado.