O fármaco citotóxico mais frequentemente utilizado para a síndrome nefrótica é a ciclofosfamida, que é um imunossupressor e um agente alquilante. Este fármaco perturba a estrutura e função do DNA celular e inibe a divisão e proliferação celular. É o fármaco citotóxico mais utilizado no tratamento clínico da síndrome nefrótica primária e pode ser administrado por via oral ou intravenosa. Geralmente, para o tratamento da síndrome nefrótica, o método mais utilizado é oral, e os pacientes necessitam de uma dose diária de 2mg por kg de peso corporal, dividida em 2-3 doses. Os pacientes precisam de tomar um total de 6-12g deste medicamento, beber muita água antes de o tomar e evitar de o tomar à hora de dormir. Também é necessário monitorizar este medicamento para vários efeitos secundários, tais como cistite hemorrágica, supressão da medula óssea, deficiência da função hepática, etc. Este é um medicamento que tem efeitos secundários significativos no corpo e precisa de ser utilizado estritamente como prescrito pelo médico. Novos medicamentos imunossupressores estão agora também disponíveis, incluindo ciclosporina, tacrolimus, micofenolato, etc.