Hoje, a AveXis anunciou que três casos de tratamento sistémico intravenoso com AAV9-CB-SMN para atrofia muscular espinal tipo 1 (SMA1) foram concluídos. O primeiro paciente foi inscrito e completou o tratamento a 13 de Maio deste ano, e passaram quase cinco meses desde então sem quaisquer efeitos adversos relacionados com o tratamento. Embora a eficácia do tratamento ainda não tenha sido avaliada, como diz a AveXis, isto representa o início de uma nova era. De particular interesse é o facto de os sujeitos neste ensaio clínico serem bebés com apenas alguns meses de idade. Anteriormente, esta era uma área absolutamente interdita para ensaios clínicos, mas devido à natureza específica da doença SMA1 (uma doença grave e fatal em que a criança morre dentro dos 2 anos de idade e para a qual não existe tratamento eficaz). Face a este facto, a FDA demonstrou grande flexibilidade e espírito de análise caso a caso ao conceder autorização para que os ensaios clínicos prosseguissem. (Desde o início deste ano, a FDA tomou uma atitude muito positiva em relação à terapia genética, especialmente a terapia genética baseada em AAV. Este ensaio clínico será de grande alcance, como se o tratamento com AAV fosse dado aos bebés mais vulneráveis e susceptíveis sem quaisquer efeitos adversos específicos, provará a segurança da terapia genética AAV e lançará sem dúvida as bases para a segurança da terapia genética AAV. Um grande número de terapias genéticas baseadas em AAV entrará rapidamente em ensaios clínicos e aplicações clínicas no futuro. Se nada mais, a terapia genética entrará numa fase de crescimento explosivo num futuro próximo, trazendo novas opções de tratamento a muitos pacientes.