WASHINGTON – A FDA aprovou a injecção de lipossomas de sulfato de vincristina para o tratamento de um cancro raro do sangue e da medula óssea. numa declaração, a FDA disse que o medicamento é indicado para o tratamento de adultos com cromossoma cromossómico de Filadélfia com linfócitos agudos leucemia (ALL). Esta doença (ALL) é um cancro “rapidamente progressivo” do sangue e da medula óssea que é mais comum em crianças do que em adultos. O medicamento órfão, que é administrado por via intravenosa uma vez por semana, recebeu aprovação acelerada da FDA, que se refere a medicamentos utilizados para tratar menos de 200.000 doentes em todo o país. Durante o processo de aprovação, o fabricante também recebeu créditos fiscais e reduções de custos dos pacientes (benefícios da apólice). A aprovação do fármaco estava repleta de incertezas, uma vez que um painel consultivo da FDA questionava a sua eficácia. O painel, contudo, concordou relutantemente em recomendar o fármaco para aprovação. Três ensaios completos, incluindo 148 pacientes, avaliaram a segurança e eficácia do medicamento. Num conjunto de ensaios, 65 pacientes com leucemia que tinham recebido dois ou mais tratamentos padrão e recaíram apresentaram bons resultados, tendo pelo menos um dos pré-tratamentos durado 90 dias ou mais para ter efeito. O período médio de remissão completa em 15,4% dos sujeitos com ou sem recuperação incompleta da contagem de células sanguíneas foi de 28 dias, e o tempo médio para recaída, morte ou primeira apresentação com o tratamento seguinte foi de 56 dias. Em ambos os ensaios de avaliação de segurança, os efeitos secundários comuns foram constipação, náuseas, hemocitopenia, febre, lesões nervosas, fadiga, diarreia, redução do apetite e insónia. 76% dos doentes sofreram efeitos secundários graves, incluindo redução dos glóbulos brancos com febre, hipotensão, desconforto respiratório e paragem cardíaca. Marqibo levará um aviso de caixa negra indicando que é apenas para uso intravenoso e que outras vias de administração podem ser fatais. O aviso também alerta os prestadores de cuidados de saúde para o risco potencial de overdose devido às diferentes dosagens de sulfato vincristalino em aplicações individuais. O produto é fabricado pela Talon Pharmaceuticals of South San Francisco, Califórnia.