Como é tratada a amiloidose primária? A causa principal da amiloidose primária são os plasmócitos malignos no sangue, pelo que o tratamento fundamental é remover os plasmócitos malignos do corpo. Actualmente, existem três formas melhores de remover os plasmócitos malignos: primeiro, transplante hematopoiético autólogo de células estaminais, segundo, quimioterapia geral, e terceiro, quimioterapia com novos fármacos. Comecemos com o transplante de células estaminais autólogas. Em termos simples, as células estaminais sanguíneas do próprio paciente são primeiro isoladas por máquina e congeladas fora do corpo; depois o paciente recebe uma mega-dose de quimioterapia, utilizando principalmente Marfalan; após a mega-dose de quimioterapia, as células estaminais sanguíneas congeladas do próprio paciente são depois devolvidas ao corpo dois dias mais tarde. Após cerca de duas a três semanas, as células estaminais transfundidas reconstruirão um sistema hematopoiético no corpo do paciente, permitindo que o paciente regresse gradualmente a um quadro sanguíneo normal, após o que o paciente pode receber alta em casa para um acompanhamento regular. O transplante de células estaminais autólogas para amiloidose primária é actualmente um dos métodos de tratamento mais bem sucedidos e fiáveis na China e no estrangeiro. Existe também a quimioterapia habitual, que é normalmente tratada com uma dose normal de Marfalan mais uma dose de dexametasona. Há também um novo medicamento, o bortezomib, que também é utilizado para tratar a amiloidose primária. A literatura internacional e nacional actual mostra que todas estas três terapias são muito eficazes. Então, como é que fazemos a escolha? Após a doença ter sido diagnosticada, é feita uma avaliação exaustiva para determinar se o paciente é adequado para o transplante autólogo de células estaminais. Como o transplante de células estaminais autólogas tem certos efeitos secundários tóxicos que nem todos os pacientes podem tolerar, temos um conjunto rigoroso de critérios de entrada para pacientes que necessitam de transplante de células estaminais. Se, após uma avaliação completa, o paciente não for adequado para o TCTH, a quimioterapia ou o novo bortezomib medicamento pode ser uma opção. A combinação de transplante de células estaminais periféricas autólogas + quimioterapia + bortezomib melhorará a taxa de cura? Sim, melhorará. O processo de transplante de células estaminais autólogas envolve na realidade uma dose elevada de medicação. Quais são os efeitos secundários ou efeitos secundários do tratamento? O efeito secundário mais significativo do transplante de células estaminais autólogas é o efeito secundário tóxico dos medicamentos de quimioterapia de dose elevada. Os principais efeitos secundários de doses elevadas de Marfalan são a toxicidade hepática e renal e a supressão da medula óssea. Em primeiro lugar, alguns doentes podem recear que os danos hepáticos e renais, já danificados, sejam ainda agravados pela dose elevada do fármaco. De facto, trata-se apenas de um agravamento temporário, uma vez que o tratamento tenha efeito, então o funcionamento do fígado e dos rins também irá melhorar. Em segundo lugar, a medula óssea do paciente será suprimida após a dose elevada do medicamento e os seus glóbulos brancos e plaquetas serão significativamente reduzidos. Após o retorno das células estaminais autólogas, o paciente irá experimentar duas a três semanas de leucopenia ou deficiência e trombocitopenia, e estará em risco de várias infecções e hemorragias. Irá o paciente recuperar do transplante renal? Haverá risco de recidiva? A questão de saber se um transplante renal deve ser realizado em doentes com amiloidose primária com insuficiência renal é complexa e deve ser decidida após uma comunicação completa com o doente e a família e após uma compreensão completa dos prós e contras do transplante renal. Isto porque, embora a função renal do paciente melhore significativamente a curto prazo após um transplante renal bem sucedido e a condição física do paciente melhore em conformidade, o rim transplantado continuará a ser gradualmente destruído pela amiloidose se a doença primária não for controlada. O risco de fazer o tratamento de transplante de células estaminais hematopoiéticas em caso de insuficiência renal é novamente muito elevado e torna as pessoas muito dilaceradas. Por conseguinte, o tratamento mais fundamental é remover as células plasmáticas malignas. Além disso, deve procurar-se a opinião do urologista sobre se se deve fazer um transplante renal e se um transplante renal pode ser feito. O que acontece aos pacientes com insuficiência cardíaca? Os pacientes com amiloidose primária que desenvolvem insuficiência cardíaca são mais difíceis de tratar. A insuficiência cardíaca neste tipo de doentes é principalmente uma insuficiência diastólica, pelo que o tratamento é baseado em antagonistas do cálcio e beta-bloqueadores, diuréticos apropriados e geralmente sem medicamentos cardiotónicos digitais. De facto, estamos mais preocupados com problemas cardíacos em pacientes com amiloidose primária do que com arritmias, que têm sido relatados na literatura como morte súbita devido ao início súbito de arritmias malignas.