Uma série de ensaios clínicos bem sucedidos de imunoterapia tumoral tornaram-no um tratamento quente em oncologia, reconhecido por um número crescente de clínicos e amplamente utilizado no tratamento de uma vasta gama de malignidades. Em particular, foi nomeada uma das dez maiores descobertas do mundo em 2013. Como a imunoterapia tumoral visa a melhoria do sistema imunitário do paciente para matar células tumorais através do sistema imunitário, ao contrário dos tratamentos tumorais tradicionais, tais como cirurgia, radioterapia e quimioterapia, que visam principalmente a redução da carga tumoral. Ao contrário da quimioterapia, o aumento a curto prazo da carga tumoral após a imunoterapia tumoral não se deve necessariamente ao crescimento do tumor, mas pode também ser devido à infiltração temporária de células imunitárias, que muitas vezes precede o aparecimento de efeitos antitumorais significativos; além disso, o aparecimento de novas lesões pode também resultar de uma resposta inflamatória local causada pela infiltração de grandes números de linfócitos T em focos tumorais minúsculos que anteriormente não eram detectáveis por imagem . Por exemplo, no Congresso Internacional de Terapia Celular (ISCT) na Nova Zelândia em 2013, um ensaio clínico de vacina DC para o tratamento de gliomas relatou que os pacientes tinham uma tendência para o aumento do tamanho dos tumores após oito doses de vacina DC, que tendiam a encolher apenas após aproximadamente 230 dias de tratamento. Há também experiência de Tremelimumab e Ipilimumab. A propriedade original do anticorpo monoclonal CTLA-4 foi a Medarex nos EUA, que iniciou os ensaios clínicos das fases I e II em 2000, mostrando uma eficiência de quase 10% no melanoma maligno avançado, e subsequentemente várias grandes empresas farmacêuticas manifestaram interesse no anticorpo monoclonal CTLA-4. No ensaio de Fase III de Tremelimumab, uma análise provisória precoce baseada em critérios relacionados com a quimioterapia não encontrou qualquer benefício de sobrevivência melhorado e descontinuou o ensaio de Fase III de Tremelimumab, mas dois anos mais tarde, uma análise de acompanhamento da população inscrita mostrou que o Tremelimumab melhorou a sobrevivência global. Foram aprendidas lições durante o desenvolvimento do Ipilimumab, alterando a métrica de avaliação do ponto final do ensaio de Fase III para a sobrevivência global e eliminando a análise intercalar, uma vez que a análise em pontos anteriores poderia enganar as avaliações de sobrevivência, e os resultados finais do ensaio de Fase III mostraram um benefício de sobrevivência para os doentes com melanoma com Ipilimumab. Por conseguinte, é importante que as clínicas estejam conscientes dos efeitos retardados da imunoterapia e que avaliem a eficácia com um atraso.