A relação entre drogas tais como a rapamicina ou everolimus e a epilepsia é explicada da seguinte forma: 1. A maioria da literatura actual ou os resultados de experiências com animais e pacientes que tomam os fármacos provam que os inibidores de mTOR (everolimus ou rapamicina) têm algum efeito na epilepsia em pacientes com esclerose tuberosa. Contudo, o meu sentimento pessoal é que o efeito antiepiléptico da droga é relativamente suave e não tão eficaz como outros medicamentos antiepilépticos, mas ainda tem algum efeito; 2. Os pacientes com esclerose tuberosa que tomam inibidores mTOR (rapamicina ou everolimus) precisam de os tomar durante um período de tempo mais longo, pelo menos alguns anos, ou décadas. Não há informação disponível sobre os efeitos secundários que podem ser associados a décadas de utilização. E como tomar a dose de drogas, não há uniformidade. O maior benefício dos inibidores de mTOR (rapamicina ou everolimus) é que podem ter algum efeito preventivo e os seus efeitos secundários são suaves a partir dos dados actuais. Por conseguinte, muitos centros clínicos estão a utilizar estes dois medicamentos para realizar vários ensaios clínicos, e até agora foram alcançados alguns resultados. 4. As instruções para a everolimus só têm indicações para esclerose tuberosa combinada com astrocitoma de células gigantes subventriculares, e não para epilepsia, pelo que, em rigor, os pacientes só podem obter o fármaco participando em ensaios clínicos. Não posso prescrever o fármaco para um paciente à sua vontade. Não posso prescrever o fármaco para um paciente participando estritamente num ensaio clínico, e não posso aconselhar um paciente a tomar um fármaco que exceda a indicação de acordo com as condições nacionais na China. 5. Em resumo, o nível actual da literatura e da investigação científica apoia a nossa recomendação de que os pacientes com esclerose tuberosa combinada com epilepsia podem tomar rapamicina ou everolimus. No entanto, não há uniformidade no momento, dosagem e duração da toma deste medicamento, que requer tratamento individualizado, e ninguém sabe das suas complicações a longo prazo. A maior parte das vezes, não há indicações para nenhum destes medicamentos, por isso, como clínico, não posso aconselhar directamente um paciente sobre se deve ou não tomar o medicamento. O nosso conhecimento dos fármacos baseia-se no actual nível de investigação, sendo necessário um acompanhamento e estudos mais aprofundados do paciente.