Recentemente, muitos pacientes com neoplasias mieloproliferativas (NMP) têm perguntado frequentemente se há um novo medicamento disponível? Alguns pacientes procuraram online para saber como é que o estudo de 2015 do medicamento americano para pacientes com JAK2-positivos – ruxolitinibe – foi realmente realizado? Relatórios da Reunião Anual de 2015 da Sociedade Americana de Hematologia (ASH) dizem que a FDA dos EUA aprovou o inibidor JAK2 – ruxolitinibe (Jakafi Incyte) em 2011 para o tratamento de pacientes com mielofibrose intermediária a de alto risco (MF); e em Dezembro de 2014 para pacientes com verdadeira eritroblastose (PV) que são intolerantes à hidroxiureia ou resistentes ao medicamento. Os doentes com PV com esplenomegalia combinada, dependência da sangria e resistência ou intolerância à hidroxiureia são considerados uma população ideal para tratamento com inibidores JAK2. Aproximadamente um quarto dos doentes é resistente ou intolerante à hidroxiureia. Com 3 anos de seguimento das aplicações de MF, metade dos doentes com MF aderiram ao tratamento e 50-80% dos doentes tinham um baço reduzido mas não conseguiram alterar o curso da sua doença. Há ainda muitos aspectos do ruxolitinibe que precisam de ser provados: quão seguro é para utilização a longo prazo; quando pode ser descontinuado devido ao seu elevado preço; se recai após a descontinuação; se proporciona redução duradoura do baço e alívio dos sintomas; se pode alterar a histopatologia da medula óssea; e se a sobrevivência global pode ser melhorada. Para pacientes com neoplasias mieloproliferativas (NMP) com PV, ET e MF na China, levará tempo até que o ruxolitinibe esteja verdadeiramente disponível por outras razões que não financeiras. A resistência ou intolerância à hidroxiureia inclui: úlceras de membros inferiores, úlceras de boca, acne, sintomas gastrointestinais, pneumonia e febre.