À medida que a medicina avança, cada vez mais clínicos e pacientes entram em contacto com o termo “ensaios clínicos”. Talvez seja a história e a cultura, particularmente a difícil história da nossa nação recente, que nos deu um contexto cultural particular para a palavra “julgamento”. Por conseguinte, é necessário desenvolver o termo “ensaio clínico” com o simples objectivo de melhorar a compreensão racional dos pacientes e a sua capacidade de fazer escolhas apropriadas quando confrontados com tais situações. Este artigo explicará brevemente a necessidade, racionalidade, benefícios e riscos dos ensaios clínicos, e concluirá com alguns pontos sobre as considerações para a participação em ensaios clínicos. A necessidade do Fu Bin, Departamento de Hematologia, Hospital de Xiangya, Universidade Central do Sul Desde os tempos antigos, qualquer conhecimento tem de ser acumulado durante um longo período de tempo, e o conhecimento médico em particular requer muita observação e testes a longo prazo no processo de combate às doenças. No caso de seres humanos, nenhum outro estudo experimental além dos seres humanos pode mostrar que irá fazer maravilhas sobre um animal especial e único, e portanto nenhum conhecimento além do obtido directamente dos seres humanos é suficiente para a analogia com os seres humanos. Isto é o que torna a medicina tão especial. O desenvolvimento da medicina também acompanhou o desenvolvimento da experiência individual —- expansão da experiência —- aplicação generalizada —– tratamento normalizado. É uma progressão em espiral, da prática à teoria à prática. A este respeito, o percurso de desenvolvimento da MTC demonstra o forte poder da medicina empírica. Contudo, a tendência em constante mudança dos tipos de doenças, o alargamento das diferenças individuais, a constante actualização dos medicamentos terapêuticos, etc., tem tornado difícil adaptar o ritmo de progresso iniciado pela experiência individual às necessidades em mudança da resolução de problemas médicos. A medicina moderna tentou tornar este processo de acumulação de experiência mais estandardizado e científico e, como resultado, os ensaios clínicos, um método de acumulação de conhecimentos médicos modernos, estão gradualmente a ganhar aceitação mundial, e as modalidades de tratamento estandardizado para muitas doenças comuns no país e no estrangeiro baseiam-se nos conhecimentos derivados destes ensaios clínicos racionais e científicos planeados, que influenciam directamente a vida quotidiana das pessoas e as escolhas de tratamento: por exemplo, os idosos devem ser tratados profilaticamente O uso de anticoagulação com aspirina para prevenir doenças cardiovasculares em idosos, o facto de pacientes com LMA de baixo risco não necessitarem necessariamente de um transplante de células estaminais hematopoiéticas após a remissão, enquanto pacientes com LMA de alto risco devem ter um transplante de células estaminais hematopoiéticas após a remissão, o facto de pacientes com leucemia linfoblástica aguda também deverem ter um transplante de células estaminais hematopoiéticas alogénicas de irmãos após a sua primeira remissão, o facto de a terapia de indução para a leucemia promielocítica dever utilizar ácido retinóico, arsénico A terapia de indução para a leucemia promielocítica deve ser sob a forma de ácido retinóico, arsénico e, quando apropriado, antibióticos antraciclínicos, e após a remissão, consolidação e terapia de manutenção. Portanto, sem ensaios clínicos, a medicina moderna não teria progredido tão rapidamente e mais pacientes não teriam beneficiado com ela. Benefício Se a necessidade acima referida é a contribuição dos ensaios clínicos para a população como um todo, então parece que deveríamos estar mais preocupados com o que os ensaios clínicos significam para um paciente específico quando confrontados com um paciente vivo. Por exemplo, num doente com mieloma múltiplo, o diagnóstico foi feito com base na apresentação clínica e testes laboratoriais do doente, e um regime de tratamento com eficácia comprovada, como o Vanco (bortezomib), foi utilizado de acordo com os protocolos de tratamento obtidos através de ensaios clínicos, e a progressão da doença foi inicialmente controlada e remetida ou melhorada. Em suma, o paciente tem uma recaída. Quais são as opções de tratamento do paciente? Para voltar a usar Vanco? Utilizar um transplante de células estaminais? Sem condições físicas ou financeiras! Regime de terapia de indução? Não pode atrasar significativamente a progressão! Regime de quimioterapia de segunda linha? Nenhum atraso significativo na progressão e os efeitos secundários da terapia intensiva podem não ser tolerados! Como médico de cuidados primários do paciente, a esperança é escolher uma opção de tratamento que seja simultaneamente segura e susceptível de ser eficaz, mas parece haver poucas boas opções. Os pequenos ensaios anteriores mostraram que a ralidomida é mais eficaz no mieloma múltiplo refractário e recaído do que as outras opções actualmente disponíveis, então para validar esta experiência, é necessário organizar estudos clínicos maiores e mais científicos. Tais estudos já foram feitos e os resultados mostram que a ralidomida é eficaz e bem tolerada, com baixos efeitos secundários. Mas tais estudos têm sido realizados em estrangeiros, podem ser utilizados em chinês? Os pacientes chineses recaídos e refractários podem melhorar com este medicamento? Então seriam necessários dados de doentes chineses. Assim, este julgamento foi transferido do estrangeiro para a China. Este é o pano de fundo para a criação do ensaio clínico da ralidomida. Bem, desta forma, temos uma base racional para este ensaio: estamos a lidar com pacientes que são difíceis de tratar, estamos perante o dilema de como melhorar os resultados, e a informação disponível sugere que a relidomida pode beneficiar os pacientes à nossa frente, pelo que organizamos um ensaio deste tipo. Oferecemos ao doente para ser considerado para este ensaio porque, numa base individual, a ralidomida poderia melhorar a sua condição. Além disso, o medicamento é fornecido gratuitamente, um custo equivalente ao custo de um transplante de células estaminais sanguíneas. Riscos Embora seja mencionado acima que um paciente pode beneficiar de um ensaio, os ensaios clínicos nunca devem ser utilizados como opção de tratamento. Obviamente, as informações sobre a eficácia da ralidomida provêm de estrangeiros e, embora as diferenças étnicas possam não ser significativas, afinal não há informações sobre o povo chinês, e não há garantias de que a eficácia da droga aumente após a sua ingestão, e os pacientes específicos fazem parte do grupo de sortudos cuja eficácia é melhorada? Os efeitos secundários também são elevados e os doentes fazem parte do grupo infeliz que os experimenta? Este é o risco. Não há tratamentos absolutamente eficazes no campo da medicina; um tratamento altamente eficaz pode não ser necessariamente eficaz para o paciente individual à sua frente, e um tratamento menos eficaz pode não ser necessariamente ineficaz para o paciente à sua frente. Portanto, os médicos não podem evitar deliberadamente o risco e não podem persuadir os pacientes a entrar num ensaio clínico utilizando a eficácia de um tratamento como ‘isco’. A decisão de entrar num ensaio clínico é uma questão dos próprios valores do paciente. Tudo o que o médico precisa de fazer é dar o seu consentimento informado. O foco não deve ser nos benefícios de participar num ensaio clínico, mas sim nos riscos, para que o paciente possa considerar cuidadosamente se deve ou não participar. Pontos que devem ser claros antes de participar num ensaio Um entendimento detalhado da minha condição e do ensaio é necessário: onde está a minha condição, quais são as minhas opções de tratamento, quais são as hipóteses de ser eficaz, que base o medicamento em estudo tem para uso na minha condição, se o ensaio clínico é aprovado e monitorizado; que efeitos secundários podem ocorrer e como os gerir; se os pacientes podem ser retirados incondicionalmente do ensaio a qualquer momento; se podem continuar a usar o ensaio depois de este ter terminado que obrigações precisam de ser cumpridas.