As malformações vasculares incluem uma variedade de lesões complexas, sendo os hemangiomas infantis os mais comuns e outros tipos de lesões menos comuns e menos bem estudados. Embora algumas lesões sejam benignas, podem invadir estruturas vitais e causar malformações ou ser fatais. Os tumores vasculares como o hemangioendotelioma tipo Kaposi (KHE) e as malformações vasculares complexas são bastante difíceis de tratar. Hammill et al. trataram seis pacientes com malformações vasculares complexas e potencialmente fatais com o bloqueador mTOR rapamicina (sirolimus), e todos os seis pacientes receberam múltiplos outros tratamentos, que falharam. Após o tratamento com rapamicina, todos mostraram uma melhoria clínica significativa e efeitos secundários toleráveis. A rapamicina é considerada segura e eficaz como um tratamento importante para malformações vasculares com risco de vida e encontra-se actualmente em ensaios de segurança e eficácia de fase II. A rapamicina (RAPA), também conhecida como sirolimus, é um novo imunossupressor de macrólidos. A rapamicina exerce um efeito imunossupressor ao bloquear a sinalização através de diferentes receptores de citocinas, bloqueando a progressão dos linfócitos T e outras células da fase G1 para a fase S. Inclusão: Hemangioendoteliomas Kaposiformes, Angioma Tufado, Malformação Linfática Venosa Capilar, Malformação Linfática Venosa, Microcística Malformação Linfática, Linfangiomatose Mucocutânea e Trombocitopenia, Malformações Arteriais Linfáticas Capilares, PTEN Síndrome de Sobrecrescimento com Anomalia Vascular, Síndromes de Linfangiectasia. A dose inicial era de 0,8 mg/m^2 duas vezes por dia a intervalos de 12 h. A dose foi subsequentemente ajustada para manter um baixo nível de diminuição da tensão arterial de 10-15 ng/mL com a administração de comprimidos de cotrimoxazol ( 15-25 mg/kg, lance, 3 dias/semana) ou pentamidina (agente antiprotozoário) para prevenir a pneumonia. O início médio de acção foi de 25 d (8 a 65 d), 4/6 pacientes tinham parado o medicamento e 2 tinham tomado o mesmo durante mais de 1 ano sem recorrência de sintomas. Tratámos vários casos de malformações vasculares complexas com rapamicina, com bons resultados num caso de megalinguismo devido a malformação linfática e num caso de KTS, e os resultados de vários outros casos estão a ser avaliados sob observação. Não foram observados efeitos adversos que exijam gestão durante o tratamento. Os principais efeitos secundários tóxicos da rapamicina incluem dores de cabeça, náuseas, tonturas, rinorreia, e dores articulares. Os testes laboratoriais anormais incluem trombocitopenia, leucopenia, diminuição do hematócrito, hipertrigliceridemia, hipercolesterolemia, hiperglicemia, enzimas hepáticas elevadas (SGOT, SGPT), desidrogenase láctica elevada, hipocalemia e hipomagnesaemia. Também foi relatado inchaço das pálpebras com a administração de rapamicina, e pensa-se que a causa de níveis mais baixos de fosfato plasmático é a excreção prolongada de fosfato dos rins com terapia imunossupressora à base de rapamicina. Tal como com outros agentes imunossupressores, o RAPA tem uma maior probabilidade de infecção, com uma tendência particular para o aumento da pneumonia relatada, mas a ocorrência de outras infecções oportunistas não é significativamente diferente da ciclosporina. 【Commercial Name】Rapamycin 【Generic Name】Sirolimus Tablets, Alias: rapamicina 【English Name】Sirolimus Tablets 【Specification】1mg*10 tablets/box