O mieloma múltiplo é um tumor maligno, mas é uma malignidade relativamente inerte. As células do mieloma, que têm origem principalmente na medula óssea, causam danos em múltiplos órgãos, incluindo o sangue, ossos e rins, causando manifestações clínicas tais como anemia, destruição óssea e insuficiência renal e hipercalcemia, e progridem relativamente lentamente. As principais causas de morte nos humanos são infecções recorrentes, insuficiência renal e complicações tais como doença arterial coronária e hipertrofia ventricular devido à anemia. Contudo, a sobrevivência dos doentes com mieloma múltiplo tem sido significativamente prolongada nos últimos anos devido ao desenvolvimento contínuo de novos medicamentos e à melhoria da eficácia, juntamente com a utilização generalizada da tecnologia de células estaminais autólogas.