A pontuação IPSS-R é o instrumento básico para orientar o tratamento. Em geral, o MDS de baixo risco é tratado com terapia de baixa intensidade para melhorar a hematopoiese, melhorar a qualidade de vida e mesmo prolongar a sobrevivência; o MDS no grupo de médio a alto risco é tratado com terapia de alta intensidade, incluindo quimioterapia e transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas (Allo-HSCT), com o objectivo principal de alcançar a remissão e melhorar a sobrevivência. I. Terapia de apoio Os doentes com anemia grave podem receber transfusões de glóbulos vermelhos concentrados e plaquetas a uma PLT de 10 x 109/L ou com factores de risco de hemorragia. Transfusões múltiplas podem levar a sobrecarga de ferro no corpo, causando fibrose e danos funcionais em órgãos como o fígado, coração e glândulas endócrinas, e até hemocromatose (hemocromatose). Os níveis de ferritina no soro devem ser verificados regularmente e tratados com quelantes de ferro quando apropriado. (i) Andrógenos como o undecanoato de testosterona e o stanozolol podem ser eficazes num pequeno número de MDS de baixo risco. (ii) Factores de crescimento hematopoiético 1. factor estimulante da colónia de granulócitos (G-CSF), factor estimulante da colónia de granulócitos-monócitos (GM-CSF): promover a maturação e libertação de granulócitos, ajudar na anti-infecção. 2. Erythropoietin (Epo): utilizada para o tratamento da anemia em grupos de menor risco de MDS. Geralmente toma-se uma dose elevada de Epo, 30.000-60.000 U/semana, pode ser utilizada em combinação com G/GM-CSF. Indução de diferenciação e terapia pró-apoptótica Alguns ensaios tentaram o ácido retinóico all-trans e a 1,25-dihidroxivitamina D3 para induzir diferenciação no tratamento do MDS, mas a eficácia é inexacta. Terapia imunossupressora e imunomoduladora (i) Terapia imunossupressora (IST) Ciclosporina (CsA) sozinha ou em combinação com imunoglobulina anti-humana de timócitos (ATG) para o grupo de menor risco de MDS pode ser melhor para aqueles que são mais jovens (60 anos de idade), têm mieloproliferação reduzida, HLA-DR15 expresso (DR2), têm citogenética normal e têm um pequeno clone PNH. Contudo, alguns pacientes com MDS têm progressão da doença e transformação de AML após a IST, e a IST para MDS é controversa. (ii) Terapia imunomoduladora (IMiDs) A lenalidomida pode inibir a libertação de factores inflamatórios tais como o factor de necrose tumoral (TNF-α) e a angiogénese, promover a activação de células T e células NK, e desempenhar um papel na imunomodulação, que é eficaz na MDS de baixo risco dependente de transfusão, especialmente em doentes com MDS 5q No entanto, na presença de cariótipos complexos e mutações P53, a lenalidomida pode promover a conversão para AML. A terapia de modificação epigenética 5-Aza-2-deoxictidina (decitabina) inibe as metiltransferases do ADN e desregulamenta a hipermetilação oncogénica, promovendo assim a diferenciação das células tumorais e a apoptose. Pode ser usado para todos os subtipos de MDS da FAB e para aqueles com uma pontuação IPSS de risco-1 ou superior. A optimização da dose e do regime de decitabina está em curso. A sobrevivência após tratamento com 5-azacitidina foi superior à terapia convencional, incluindo terapia de suporte, citarabina de baixa dose e terapia intensiva de indução, em diferentes subgrupos de pacientes com MDS. A terapia de modificação epigenética melhora a hematopoiese, retarda a transformação da LMA e melhora a qualidade de vida e o tempo de sobrevivência. Quimioterapia combinada Para MDS acima de RAEB em bom estado geral e numa idade mais jovem, a quimioterapia combinada pode ser considerada, são comummente utilizadas antraciclinas e citarabina, etc. A taxa de remissão não é inferior a uma terapia de modificação epigenética. No entanto, para pacientes de idade avançada, mau estado geral, combinado com doenças cardiopulmonares, etc., é mais provável que seja indicada quimioterapia de baixa dose, tais como regimes de pré-excitação CAG e HAG. O Allo-HSCT é a única cura possível para o MDS. Considere o Allo-HSCT nos seguintes casos: risco intermédio-2, MDS de alto risco, células primitivas da medula óssea <5%> com anomalias citogenéticas de alto risco, citopenias multilineaginosas graves, dependência transfusional grave (mesmo que a pontuação IPSS seja baixa). Para os jovens e em bom estado geral, é utilizado o TLC de medula clara; para os mais velhos e em mau estado geral, é utilizado o TLC de medula não clara com intensidade de dose reduzida. Prognóstico] O MDS pode ser estável durante muito tempo, sem ou apenas com um ligeiro aumento da proporção de células primitivas na medula óssea, e o doente pode sobreviver durante anos ou décadas; ou a doença pode progredir subitamente, com um rápido aumento das células primitivas e Em alguns casos, há um aumento gradual do número de células primitivas na medula óssea, e a doença progride lenta mas irreversivelmente, acabando por se transformar em LMA.