O que é medula óssea? A medula óssea é o centro do sistema imunitário e é rica em células estaminais hematopoiéticas, que gradualmente se diferenciam em glóbulos brancos (células anti-infecciosas), glóbulos vermelhos (células oxigenadoras) e plaquetas (células hemostáticas). O que são células estaminais hematopoiéticas? As células estaminais hematopoiéticas são células capazes de auto-renovação, têm uma elevada capacidade de diferenciação e regeneração e podem produzir vários tipos de células sanguíneas. As HSC são derivadas da medula óssea vermelha e podem migrar através da corrente sanguínea para a circulação periférica sem danificar a função hematopoiética como resultado da doação de sangue ou de HSC. O que é um transplante de células estaminais hematopoiéticas? A substituição de células estaminais hematopoiéticas de pacientes danificadas por radioterapia por células estaminais hematopoiéticas humanas normais frescas. Isto é feito através da infusão de células estaminais sanguíneas normais no corpo do paciente através de uma veia para reconstruir as funções hematopoiéticas e imunitárias do paciente, com o objectivo de tratar certas doenças. Uma vez que o TCTH foi inicialmente realizado apenas com transplantes de medula óssea, é costume chamar-lhe transplante de medula óssea em geral, mas de facto o TCTH inclui transplantes de medula óssea, TCTH periférico e transplantes de sangue do cordão umbilical. Quais são as doenças que podem ser tratadas pelo TCTH? (a) Doenças malignas (i) Leucemia aguda refratária e recorrente, leucemia crónica, linfoma maligno, síndrome mielodisplásica e outras doenças hematológicas malignas para as quais o transplante de células estaminais hematopoiéticas é um tratamento eficaz e mesmo a única cura para certos tumores hematológicos. Além disso, alguns tumores sólidos: teratoma maligno, neuroblastoma, osteosarcoma maligno, alguns tumores cerebrais, retinoblastoma, etc. podem ser tratados com um ou mesmo múltiplos transplantes de células estaminais hematopoiéticas. (ii) Doenças não malignas doenças congénitas ou doenças secundárias da medula óssea, doenças imunodeficientes congénitas (doenças imunodeficientes combinadas, granuloma eosinófilo crónico, etc.), certas doenças genéticas metabólicas (por exemplo, doença óssea do mármore, adrenoleucodistrofia, mucopolissacaridose, etc.), certas doenças proliferativas benignas mas malignas (por exemplo, histiocitose refractária das células de Langerhans, síndrome hemofagocítica familiar/refractária, etc.) certas doenças hemolíticas congénitas (talassemia, etc.), doenças auto-imunes (lúpus eritematoso sistémico refractário / esclerodermia, etc.).