As células estaminais hematopoiéticas do sangue do cordão umbilical têm as vantagens de uma aquisição rápida, de serem uma fonte conveniente, de não prejudicarem o dador, de não necessitarem de compatibilidade HLA, de terem uma incidência baixa e um grau moderado de doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) e de não diminuírem o efeito da leucemia do enxerto contra a leucemia (GVL), que se tornou uma das fontes importantes de células estaminais hematopoiéticas. Uma investigação realizada na Universidade de Minnesota, nos Estados Unidos, mostra que, para os doentes que necessitam urgentemente de um transplante, 54% dos que conseguem encontrar sangue do cordão umbilical e 21% dos que conseguem encontrar medula óssea no prazo de um ano; o tempo médio para obter medula óssea é de 49 dias, enquanto o sangue do cordão umbilical é de 13,5 dias; por conseguinte, a procura de células estaminais do sangue do cordão umbilical é mais rápida e mais fácil de obter do que as células estaminais do banco de medula óssea. É especialmente adequado para quem necessita de um transplante com urgência. As células imunitárias presentes nas células estaminais do sangue do cordão umbilical são, na sua maioria, células imunitárias ingénuas e imaturas, pelo que a incidência e a gravidade da doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH) após um transplante de sangue do cordão umbilical não aparentado é significativamente inferior à do transplante de medula óssea não aparentado (a incidência de DECH III-IV é apenas metade da do transplante de medula óssea), o que não só reduz o número de insucessos de transplante devido à DECH, como também evita uma série de problemas provocados por técnicas complicadas de prevenção e tratamento da DECH. Isto não só reduz o insucesso do enxerto devido à DECH, como também evita uma série de comorbilidades e custos elevados associados a técnicas complexas de prevenção e tratamento da DECH. O transplante de células estaminais do sangue do cordão umbilical também desempenha um papel importante na GVL, devido à abundância de células NK CD16-CD56+ no sangue do cordão umbilical e à quantidade de células T CD3+ na mesma quantidade que na medula óssea. Por conseguinte, as células estaminais do sangue do cordão umbilical são uma alternativa razoável para os doentes que não dispõem de um dador de medula óssea adequado. É especialmente adequado para doentes pediátricos e o transplante duplo de sangue do cordão umbilical pode ser escolhido para adultos. 1995 Laporte JP et al. utilizaram pela primeira vez com sucesso o transplante de células estaminais do sangue do cordão umbilical em doentes adultos, sendo pioneiros na utilização do TBCU em adultos. Margaret L et al. referiram que o transplante de células estaminais hematopoiéticas do cordão umbilical duplamente incompatíveis com o HLA como fonte de dadores resultou numa elevada incidência de DECHA de segundo grau, mas o risco relacionado com o transplante a 1 ano dos doentes foi mais elevado. A incidência de aGVHD de segundo grau foi mais elevada, mas a mortalidade relacionada com o transplante (TRM) a um ano foi mais baixa nos doentes. O transplante de sangue do cordão umbilical bipartido está a ser realizado mais amplamente em doenças hematológicas de adultos, proporcionando outra fonte importante de células estaminais para o transplante de células estaminais de adultos. Indicações: (1) Uma variedade de doenças neoplásicas malignas: vários tipos de leucemia, síndromes mielodisplásicas, linfoma maligno, mieloma múltiplo, cancro da mama, cancro do ovário, neuroblastoma, cancro do pulmão de pequenas células, etc. Para alguns doentes com tumores, o transplante de células estaminais hematopoiéticas é a única cura radical, como a leucemia aguda refractária ou recidivante, a leucemia mieloide crónica e a síndrome mielodisplásica. (2) Insuficiência da medula óssea devido a múltiplas causas: anemia aplástica grave, lesões graves das células estaminais hematopoiéticas devido a radiações ou medicamentos. Devido à falta ou a danos graves nas células estaminais hematopoiéticas do doente, este não consegue produzir uma quantidade suficiente de células sanguíneas e morre frequentemente devido a hemorragias e infecções. (3) Doenças hereditárias do sangue e do sistema imunitário: tais como a doença hereditária da imunodeficiência combinada grave, talassemia, hemoglobinopatia, encefalopatia da glucose (doença de Gaucher), neurofosfolipidose (doença de Niemann), etc. (4) Várias doenças auto-imunes: Nos últimos anos, verificou-se que o transplante de células estaminais hematopoiéticas pode tratar uma variedade de doenças auto-imunes graves e refractárias, como o lúpus eritematoso sistémico e a esclerose sistémica. O transplante de células estaminais do sangue do cordão umbilical é especialmente adequado para leucemia aguda, anemia aplástica grave, doença de radiação grave, em que o doente necessita de tratamento urgente de transplante, mas não existe um dador irmão e não é possível encontrar um dador compatível não aparentado no banco de medula óssea a curto prazo.