Os principais sintomas clínicos das crianças com AA são anemia, hemorragia e infecções recorrentes, e uma diminuição simultânea nas três linhas de células sanguíneas. Os principais sintomas clínicos das crianças com AA são anemia, hemorragia e infecções recorrentes. Não existem células infantis no sangue periférico. A medula óssea dos ossos ilíacos e esternais apresentava múltiplos locais de hiperplasia, com uma diminuição acentuada das células hematopoiéticas e um aumento acentuado das células não hematopoiéticas, e uma diminuição acentuada dos megacariócitos, a maioria dos quais estavam ausentes. A medula óssea de algumas crianças está a proliferar activamente, mas a proporção de linfócitos e outras células não hematopoiéticas está a aumentar significativamente e o número de megacariócitos está a diminuir significativamente. O fígado, o baço e os gânglios linfáticos podem estar envolvidos em infecções repetidas. Os resultados dos registos europeus de transplante de medula óssea e de BMT internacional mostram que as taxas de sobrevivência de 2 anos de BMT de irmãos idênticos ao HLA e de HSCT de sangue periférico para AA são de 80% e 7%, respectivamente. Apenas 20% das crianças com AA no estrangeiro podem encontrar um doador irmão adequado, e as hipóteses são ainda menores na China. Assim, alguns estudos tentaram encontrar fontes alternativas de dadores, tais como dadores de medula não relacionados com HLA, células estaminais hematopoiéticas periféricas ou sangue do cordão umbilical, ou dadores de sangue não relacionados com HLA. Com a melhoria contínua dos protocolos de tratamento, a taxa de remissão de AAS aumentou para 60%-80%, e a taxa de sobrevivência a longo prazo e a qualidade de sobrevivência melhoraram. 2. os agentes imunossupressores tais como ATG+CSA+MP são os regimes mais comummente utilizados para SAA. A duração da resposta varia, com cerca de 1/2 a ocorrer 3 meses após o tratamento e a maioria a ter efeito 6 meses após o tratamento. Há um aumento dos reticulócitos, seguido de um aumento da hemoglobina e dos leucócitos, com uma lenta recuperação nas plaquetas. Os transplantes Haploidentical (que podem ser encontrados em quase todos os pacientes em crianças, tais como os seus pais) são semelhantes em eficácia ao HLA-identical sibling BMT. A nossa experiência demonstrou que o transplante haploidentical é mais rápido do que a terapia imunossupressora em termos de recuperação da hematopoiese e reconstituição imunitária, e que o processo de transplante é seguro, sem complicações graves e bem tolerado pela criança.