O transplante de células estaminais hematopoiéticas é um dos maiores avanços da medicina clínica nos últimos cerca de 30 anos. É um tratamento que remove células malignas do corpo do paciente através de radioterapia de alta dose (ou seja, pré-tratamento) e depois transfere células estaminais hematopoiéticas autólogas ou alogénicas pré-colhidas de volta para o paciente através de uma veia para restabelecer as funções hematopoiéticas e imunitárias normais, conseguindo assim uma cura. Com uma melhor compreensão das características das células estaminais hematopoiéticas, avanços na tecnologia relacionada com transplantes e uma terapia de apoio muito melhorada, o transplante de células estaminais hematopoiéticas amadureceu gradualmente e é agora amplamente utilizado como um método fiável de cura de leucemia, tumores sólidos, doenças hereditárias e imunitárias graves. O transplante familiar de medula óssea é apenas um dos tipos comuns de TCTH, mas na realidade, pode ser amplamente dividido em TCTH autólogo e TCTH alogénico (incluindo o transplante entre doadores e não relacionados) de acordo com a sua relação doador-receptor; também pode ser dividido em transplante de medula óssea, transplante de células estaminais do sangue periférico e transplante de sangue do cordão umbilical de acordo com a fonte de células estaminais. As principais indicações para o TCTH alogénico são várias doenças hematológicas malignas, incluindo leucemia aguda (linfóide e não linfóide), leucemia granulocítica crónica; doenças hematológicas refractárias – anemia aplástica grave, talassemia, etc. e doenças genéticas – doenças imunodeficientes combinadas graves. O transplante autólogo de células estaminais hematopoiéticas é principalmente indicado para linfomas malignos médios a altos e recidivas, leucemia (sem dador adequado), cancro do pulmão da mama, ovário e de pequenas células e outros tumores sólidos sensíveis à radioterapia. Porque é que a leucemia é tratada com transplante e qual é a sua eficácia? É bem conhecido que a quimioterapia é geralmente o principal tratamento para a leucemia e a taxa de remissão pode atingir cerca de 70-80%. No entanto, apesar da utilização de quimioterapia de consolidação e manutenção pós remissão, a maioria dos pacientes ainda morre de recidiva dentro de 1-2 anos e a taxa de sobrevivência sem doença a longo prazo é de apenas 15-35%, as principais razões para isso são: 1. A dose de radioterapia é limitada pela toxicidade do tratamento da medula óssea e não pode ser aumentada indefinidamente, enquanto que o tamanho da sua dose é de A dose de radioterapia é limitada pela toxicidade do tratamento da medula óssea e não pode ser aumentada indefinidamente, enquanto que o seu tamanho de dose está logaritmicamente relacionado com o seu poder de morte (i.e. 1:10); 2. O transplante de células estaminais hematopoiéticas é uma nova tecnologia desenvolvida para superar as deficiências da radioterapia por si só. Não só aumenta a dose de radioterapia para mais de 3-5 vezes a dose de quimioterapia convencional, dando um golpe fatal nas células de leucemia, mas também reconstrói as funções hematopoiéticas e imunitárias através do transplante. A função imunitária reconstituída é distinta da função imunitária do paciente e tem um efeito anti-leucémico (tumor), que remove ainda mais as células leucémicas ou tumorais residuais por completo, levando assim à erradicação da leucemia. Por esta razão, o transplante de células estaminais hematopoiéticas é mais comumente utilizado em doentes com leucemia aguda com menos de 50 anos de idade que se encontram em remissão. Numerosos estudos têm demonstrado que o transplante alogénico de medula óssea em leucemia aguda pode melhorar a sobrevivência a longo prazo sem doenças. Em 2000, o Registo Internacional de Transplante de Medula Óssea relatou taxas de sobrevivência a longo prazo superiores a 50-60% após transplante alogénico de medula óssea para leucemia aguda. Ao mesmo tempo, as taxas de sobrevivência sem doenças a longo prazo continuam a ser melhores do que a quimioterapia convencional devido à baixa mortalidade associada ao TCTH autólogo. A decisão correcta sobre como seleccionar os pacientes, que tipo de transplante a utilizar e quando transplantar só deve ser tomada após uma avaliação abrangente. Em geral, os pacientes com leucemia granulocítica crónica e leucemia aguda com um prognóstico relativamente pobre, como os com menos de 50 anos de idade (menos de 60 anos para transplante autólogo), com função normal de órgãos vitais e doadores compatíveis com HLA, devem ser transplantados o mais cedo possível para terem qualquer esperança de cura. A selecção de dadores deve basear-se na compatibilidade alogénica de irmãos, seguida por dadores alogénicos não relacionados e parentes semiligiados. Não há geralmente efeitos adversos ou efeitos a longo prazo no dador, como no caso da doação de sangue, e não há motivo de preocupação.