A doença Gaucher pediátrica é uma doença familiar e é difícil de curar. Os tratamentos actuais incluem terapia de substituição enzimática, tratamento sintomático, esplenectomia, terapia genética e transplante de células estaminais hematopoiéticas, que podem ser utilizados para melhorar o crescimento e desenvolvimento, reduzir a probabilidade de complicações e melhorar a qualidade de vida da criança.