Talassemia, também conhecida como talassemia, é uma anemia hemolítica hereditária em que a síntese da cadeia do péptido na hemoglobina é prejudicada devido a um defeito no gene do péptido, levando a anomalias nos componentes constituintes da hemoglobina. Os perigos e tratamentos da talassemia são analisados da seguinte forma: I. Perigos: 1. Sobrecarga de ferro: principalmente devido a repetidas transfusões de sangue a longo prazo e ao aumento da absorção de ferro pelo intestino, levando a uma sobrecarga de ferro, enquanto a função fisiológica do corpo de excretar ferro é limitada, resultando numa deposição excessiva de ferro nos tecidos e órgãos em todo o corpo, causando danos nos tecidos e na função dos órgãos; 2. Deformação craniana: a anemia grave a longo prazo pode levar a um crânio maior, protuberância da testa, maçãs do rosto altas e ponte nasal colapsada, etc. 3. infecções graves: os doentes com talassemia são propensos a infecções devido à sua baixa imunidade e fraca resistência; 4. insuficiência cardíaca: isto deve-se à sobrecarga crónica de ferro do doente, com uma grande quantidade de hemoglobina livre no corpo, levando a graves danos cardíacos e, consequentemente, à insuficiência cardíaca; 5. outros: alguns doentes podem desenvolver icterícia, fígado e baço aumentados, e outros problemas. II. tratamento: O princípio do tratamento da talassemia é ajudar os doentes a atingir o crescimento e desenvolvimento normais.1. tratamento com medicamentos: Isto inclui medicamentos que reduzem o ferro e suplementos de oligoelementos. Os medicamentos comuns incluem desferrioxamina e Deferasirox, que podem manter o nível de ferro no corpo, aliviar a sobrecarga de ferro e evitar o desencadeamento de insuficiência cardíaca, danos na função hepática e renal, etc. 2. Tratamento cirúrgico: incluindo esplenectomia e transplante de células estaminais hematopoiéticas. A esplenectomia pode reduzir o consumo de sangue, as necessidades transfusionais e, por fim, a carga de ferro, e é adequada para pacientes com talassemia combinada com esplenomegalia e hiperesplenismo. O transplante de células estaminais hematopoiéticas é actualmente um tratamento eficaz para a talassemia. As células estaminais hematopoiéticas são classificadas como células estaminais hematopoiéticas da medula óssea, células estaminais do sangue periférico e células estaminais do sangue do cordão umbilical, dependendo da sua origem. Quanto mais jovem for o paciente, melhor será o efeito do transplante. Recomenda-se que os pacientes que o possam fazer recebam o transplante de células estaminais hematopoiéticas o mais cedo possível. 3. A terapia de transfusão de sangue pode manter a concentração de hemoglobina do paciente, proteger a capacidade de transporte de oxigénio do corpo e inibir a produção de glóbulos vermelhos defeituosos na medula óssea do corpo. A terapia genética é um tratamento viável para reduzir as complicações imunitárias do transplante de células estaminais hematopoiéticas, utilizando células estaminais hematopoiéticas como portadoras de genes e introduzindo genes normais de proteína de esferas nas células estaminais hematopoiéticas doentes, de modo a obter uma expressão normal.