As drogas mencionadas na literatura que podem ter um efeito terapêutico na doença mitocondrial incluem coenzima Q10, ATP, vitaminas C, B1, B2, E, K1, K3, nicotinamida, creatina, ácido lipóico, e cloridrato de arginina [2-9]. A chamada cocktailterapia visa a via final comum da função mitocondrial anormal, e a sua composição e dosagem de drogas requerem observação clínica a longo prazo, mas as mais comummente utilizadas são a coenzima Q10, vitamina E, e C. A maioria dos estudos actuais sobre a eficácia da coenzima Q10 baseiam-se em relatórios de casos ou estudos de casos não controlados, e o número de casos é pequeno, a duração da dosagem varia, e a dosagem da droga é de 30-300 mg/d Mesmo em doses elevadas de Coenzima Q10 100-3000mg/d, os efeitos secundários são raros. A Coenzima Q10 é uma ubiquinona solúvel em lípidos que ocorre naturalmente. O seu possível mecanismo terapêutico para defeitos na fosforilação oxidativa é a transferência de electrões dos complexos 1 e 2 para o complexo 3, que está acoplado à síntese de ATP. A sua forma reduzida, ubiquinol, inibe a peroxidação lipídica e protege as proteínas e o ADN da membrana mitocondrial interna dos danos oxidativos. Verificou-se que a coenzima Q10 melhora os sintomas clínicos em doentes com uma série de deficiências de fosforilação oxidativa, incluindo melhorias nos defeitos de condução cardíaca e nas anomalias de movimento ocular, reduções na fraqueza muscular e na intolerância ao exercício, e melhorias nos parâmetros bioquímicos, tais como o lactato e o piruvato. Um período de tratamento de 6 meses revelou que a coenzima Q10 melhorou a fosforilação oxidativa e aumentou a síntese de ATP. No entanto, faltam grandes ensaios clínicos controlados duplo-cego aleatorizados. Apesar da importância da coenzima Q10 para o metabolismo celular, até à data só houve um único relatório clínico de deficiência de coenzima Q10. A maioria da deficiência de coenzima Q10 é secundária a outras causas. A encefalomiopatia mitocondrial devido à deficiência de coenzima Q10 primária no músculo é caracterizada pela fragmentação visível de fibras vermelhas e depósitos lipídicos no músculo, mioglobinúria recorrente, epilepsia, ataxia e retardamento mental. Estes sintomas são significativamente melhorados com a Coenzima Q10 neste grupo de pacientes. A vitamina C actua como um agente redutor e tem um efeito antioxidante, reduzindo os danos dos radicais livres de oxigénio. Combinada com vitamina K3, fornece electrões directamente ao citocromo C. É eficaz na melhoria dos sintomas em pacientes com deficiência complexa 3 e também pode ser utilizada em pacientes com outras deficiências de fosforilação oxidativa. A riboflavina (vitamina B2) é um precursor da FMN e FAD e actua como co-factor para os complexos 1 e 2. Anormalidades na função bioquímica mitocondrial e morfologia são encontradas em ratos deficientes em riboflavina. A utilização da riboflavina em doentes com deficiência do complexo 1 mostrou melhorar os sintomas. É particularmente eficaz na forma miopática da deficiência do complexo 1, com melhoria da força muscular, redução da intolerância ao exercício e aumento da actividade enzimática no complexo 1 após o tratamento. A dose de vitamina B2 para o tratamento de defeitos de fosforilação oxidativa é de 30-300 mg/d. A vitamina B1 é uma coenzima na descarboxilação oxidativa de piruvato e a-ketoglutarato. Pode aumentar a glicólise aeróbica ao melhorar a descarboxilação piruvato, reduzindo assim os níveis de lactato no sangue e de piruvato. Dois casos de deficiência familiar de vitamina B1 que se apresentam como miopatia com mutações no locus mtDNA3243 foram relatados, e os sintomas melhoraram com a suplementação de vitamina B1. A vitamina B1 é frequentemente combinada com outros cofactores em doses de 25-300mg/d em doentes com deficiência de fosforilação oxidativa. A vitamina E procura os radicais livres e previne a peroxidação lipídica, mantendo assim a integridade da membrana celular. A produção de radicais livres é aumentada na deficiência funcional do complexo 1 e a relação tocoferol/colesterol nos tecidos afectados é reduzida, reflectindo uma maior depleção de tocoferóis. Vários estudos demonstraram que a combinação de vitamina E e coenzima Q10 é mais eficaz. No entanto, a eficácia da vitamina E na doença mitocondrial precisa de mais confirmação. Em conclusão, as vitaminas e cofactores orais são fáceis de administrar, baratos e têm poucos efeitos secundários. Com base na falta de tratamento específico para a doença mitocondrial, a combinação de vitaminas e cofactores pode ser um instrumento útil no tratamento da doença mitocondrial.