Os medicamentos-alvo para a leucemia mieloide aguda incluem o inibidor da FLT3 Gilteritinib, o inibidor da IDH1 Evonib, o inibidor da BCL-2 Venetoclax, etc. 1. Gilteritinib (Gilteritinib): é um inibidor FLT3, capaz de inibir as mutações FLT3-ITD e FLT3-TKD que são comuns na leucemia mieloide aguda, e aprovado em janeiro de 2021 para o tratamento da leucemia mieloide aguda recidivante ou refractária em adultos portadores de mutações FLT3. 2) Ivosidenib: um inibidor da IDH1 que inibe as mutações da IDH1 na leucemia mieloide aguda, aprovado em fevereiro de 2022 para o tratamento de doentes adultos com leucemia mieloide aguda recidivante ou refractária portadores de mutações de suscetibilidade à IDH1. 3. venetoclax: um inibidor da BCL-2 que inibe a proteína Bcl-2 e restabelece o mecanismo apoptótico das células tumorais, controlando assim a doença. aprovado em dezembro de 2020 para o tratamento de doentes adultos com leucemia mieloide aguda primária com idade igual ou superior a 75 anos ou que não são adequados para uma quimioterapia de indução forte devido a comorbilidades, em combinação com azacitidina ou decitabina, ou citarabina em baixa dose. Podem existir efeitos secundários associados ao tratamento com os medicamentos acima referidos, por exemplo, o giritinib pode ter efeitos secundários como dores musculares e fadiga, o evonib pode ter efeitos secundários como náuseas e desconforto cardíaco e o venetoclax pode ter efeitos secundários como diminuição dos glóbulos brancos e diarreia, estando contraindicado em pessoas alérgicas aos medicamentos. Antes do tratamento, é necessário testar a situação da mutação genética em causa, pelo que se recomenda que os doentes apliquem o medicamento sob a orientação do médico e não o utilizem por conta própria.