Um estudo que testa a segurança, os efeitos secundários e a melhor dose de um novo tratamento. Os ensaios clínicos de fase I/II também testam a eficácia de um determinado tipo de cancro ou outra doença em resposta a um novo tratamento. Na parte da fase II do ensaio clínico, os pacientes recebem geralmente a dose mais elevada de tratamento que não causou efeitos secundários prejudiciais na parte da fase I do ensaio clínico. A combinação das fases I e II pode permitir que as perguntas da investigação sejam respondidas mais rapidamente ou com menos pacientes. Também chamado ensaio clínico fase 1/fase 2.