O primeiro passo para testar um novo tratamento em humanos. Um ensaio clínico fase I testa a segurança, os efeitos secundários, a melhor dose, e o momento de um novo tratamento. Pode também testar a melhor forma de dar um novo tratamento (por exemplo, por boca, infusão numa veia, ou injecção) e como o tratamento afecta o corpo. A dose é normalmente aumentada um pouco de cada vez, a fim de encontrar a dose mais elevada que não cause efeitos secundários nocivos. Os ensaios clínicos de fase I incluem geralmente apenas um pequeno número de pacientes que não foram ajudados por outros tratamentos. Por vezes, incluem voluntários saudáveis. Também chamado ensaio clínico de fase 1.