Uma droga que pode entrar facilmente nas células porque tem um baixo peso molecular. Uma vez dentro das células, pode afectar outras moléculas, tais como proteínas, e pode causar a morte de células cancerígenas. Isto é diferente dos medicamentos que têm um grande peso molecular, o que os impede de entrar facilmente no interior das células.
Muitas terapias orientadas são medicamentos de pequenas moléculas.