O regorafenibe é um novo inibidor oral multi-modelo de tirosina quinase com um novo espectro de acção, inibindo o receptor VEGF 1-3, receptor de factor de crescimento derivado de plaquetas (PDGF), receptor de factor de crescimento de fibroblastos (FGF), RET, KIT, TIE e outras vias multi-modelo, exercendo efeitos anti-tumor através de três vias (angiogénese, crescimento tumoral e microambiente tumoral) Funciona através de três vias (angiogénese, crescimento tumoral e microambiente tumoral). Estudos pré-clínicos mostraram que o regorafenibe pode inibir uma variedade de quinases envolvidas na angiogénese (incluindo a formação de vasos linfáticos), proliferação celular e crescimento de tumores, e o microambiente tumoral, incluindo VEGFR1-3 (angiogénese), KIT, RET (formação de tumores), PDGFR-β e FGFR (microambiente tumoral); além disso, em comparação com outros inibidores de cinase, o regorafenibe tem um O Regorafenib tem um mecanismo de acção único e um perfil de alvo cinómico em comparação com outros inibidores de cinase. Os resultados do estudo da fase I do regorafenibe indicaram que o regorafenibe 160mg/d com 3 semanas de folga mostrou boa eficácia clínica e tolerabilidade em doentes com tumores refractários avançados. Subsequentemente, foram realizados estudos clínicos de regorafenibe de fase II e os resultados preliminares mostraram benefícios clínicos para pacientes com carcinoma hepatocelular, tumor mesenquimal gastrointestinal e cancro colorrectal. Subsequentemente, um estudo clínico fase III do regorafenibe em tumores mesenquimais gastrointestinais (o estudo GRID) confirmou um benefício significativo do regorafenibe em doentes com GIST avançado que tinham progredido após tratamento prévio com imatinibe e sunitinibe. Estudos clínicos terapêuticos Fase III significativos de regorafenib para mCRC incluem principalmente o Estudo CORRECT Global e o Estudo CONCUR Asiático. O estudo CORRECT global mostrou que o regorafenib prolongou significativamente o SO em doentes com mCRC que falharam a terapia padrão em comparação com os melhores cuidados de apoio. os resultados do estudo CONCUR em doentes asiáticos com mCRC também mostraram um benefício significativo de sobrevivência do regorafenib. Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, fase III do regorafenibe em doentes com cancro colorrectal fase IV que receberam tratamento curativo e um estudo clínico fase III do regorafenibe versus tratamento controlado por placebo com sorafenibe para o o hepatocelular pós-progressivo estão actualmente a progredir e espera-se que estes resultados forneçam provas para apoiar o regorafenibe no tratamento de mais tumores.